【中國制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】由于患有罕見病的發(fā)病人群較少，制藥企業(yè)給予該領(lǐng)域的關(guān)注度較低，相關(guān)的治療藥物也較少，這類藥物就被稱為孤兒藥。根據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2017年，孤兒藥市場為1240億美元，較上一年增長8.6%;2017年至2022年，孤兒藥市場將以11.1%的年度復(fù)合增長率快速增長。而到2022年，該市場將達(dá)到2090億美元。

孤兒藥的市場前景引起了制藥企業(yè)的關(guān)注，國內(nèi)外藥企紛紛加入研發(fā)隊(duì)伍中。筆者了解到，就市場而言，諾華、羅氏、新基、百時(shí)美施貴寶在孤兒藥市場占據(jù)重要的份額。而在2018年孤兒藥榜單中，上述藥企都有產(chǎn)品進(jìn)入該榜。其中百時(shí)美施貴寶和新基各有兩款產(chǎn)品，羅氏、諾華、默沙東、艾伯維、Vertex、Alexion各有一款產(chǎn)品。

孤兒藥市場日趨火熱，國內(nèi)同樣不容小覷。根據(jù)罕見病專家的共識(shí)，建議將患病率低于0.002‰或新生兒發(fā)病率低于0.1‰的疾病稱為罕見病。若按照該定義，我國罕見病總患病人口約1904萬。據(jù)悉，目前我國上市的孤兒藥大約有150個(gè)，罕見病缺醫(yī)少藥的現(xiàn)象顯而易見，但這也成了國內(nèi)藥企開辟新市場，拓展產(chǎn)業(yè)鏈的一大機(jī)遇。

為了讓更多罕見病患者用到孤兒藥，我國也采取了相關(guān)措施。比如，去年發(fā)布的《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》新版本，就進(jìn)一步明確了藥品優(yōu)先審評審批范圍。其中，“具有明顯臨床價(jià)值的新藥”、“臨床急需仿制藥”等納入優(yōu)先審批審評范圍，而孤兒藥就具備這些條件。

不過，只依靠國家政策并不能給罕見病患者帶來實(shí)際效益，相關(guān)藥企還需進(jìn)一步展開研發(fā)工作，并以此為契機(jī)，助推我國孤兒藥行業(yè)的發(fā)展。筆者了解到，近期，我國孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域就有了新的動(dòng)態(tài)。

在我國孤兒藥研發(fā)申報(bào)產(chǎn)品中，血友病治療藥物不僅數(shù)量多，而且品類豐富，成為一大亮點(diǎn)。比如成都蓉生藥業(yè)有限責(zé)任公司、山西康寶生物制品股份有限公司的血友病治療新藥上市，而北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司則申請了新藥臨床。

在自身免疫性疾病方面，由煙臺(tái)榮昌生物工程有限公司開發(fā)的注射用重組人B淋巴細(xì)胞刺激因子受體-抗體融合蛋白(商品名：泰愛)申請了新藥臨床。另外，還有一些用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎(RA)等自身免疫性疾病的一類治療用生物制品的創(chuàng)新新藥。

在神經(jīng)肌肉系統(tǒng)疾病反面，天士力于2017年5月戰(zhàn)略投資Pharnext公司2000萬歐元，獲得PXT3003藥物在大中華地區(qū)的全部權(quán)益。PXT3003藥物是用于治療腓骨肌萎縮癥的藥物，目前天士力正在啟動(dòng)國內(nèi)外同步研發(fā)雙報(bào)。

孤兒藥的研發(fā)進(jìn)展還在繼續(xù)，從國內(nèi)外藥企研發(fā)動(dòng)態(tài)看，這一領(lǐng)域還將有更多新鮮血液注入。再加上我國相關(guān)政策的支持，國內(nèi)藥企還將在孤兒藥方面加大投入力度。另外，國外藥企也已嗅到中國孤兒藥市場的商機(jī)，紛紛采取行動(dòng)。比如，拜耳醫(yī)藥保健有限公司進(jìn)行了重組人凝血因子VIII臨床申報(bào)、羅氏(中國)投資有限公司向CDE提交了Emicizumab注射液臨床申報(bào)等。