【制藥站 行業(yè)動(dòng)態(tài)】5月29日，藥審中心發(fā)布第二批臨床急需境外新藥名單的通知。通知顯示，為加快臨床急需境外新藥進(jìn)入我國(guó)，根據(jù)《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》工作程序，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生與健康委員會(huì)組織有關(guān)專(zhuān)家研究論證，遴選出了第二批臨床急需境外新藥。現(xiàn)將Biopten Granules 等26個(gè)無(wú)異議的品種作為第二批臨床急需境外新藥品種名單正式對(duì)外發(fā)布。
 

　　列入上述臨床急需境外新藥名單的品種，可按照《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》提交相關(guān)資料，直接提出上市申請(qǐng)，藥審中心建立專(zhuān)門(mén)通道加快審評(píng)。尚未申報(bào)的品種，可隨時(shí)提出與藥審中心進(jìn)行溝通交流，盡快提出上市申請(qǐng)。
 

　　從給出名單詳細(xì)內(nèi)容可知，這26個(gè)新藥多為罕見(jiàn)病藥物，如Kyowa Kirin Limited的Crysvita用以治療X連鎖低磷佝僂病；Shire Human Genetic Therapies AB的Replagal、Genzyme Europe B.V.的Fabrazyme、Amicus Therapeutics UK Ltd的Galafold用以治療法布雷病；Bioverativ Therapeutics Inc的ALPROLIX用于治療乙型血友病等。
 

　　其中，還有些藥既是罕見(jiàn)病藥也是兒童用藥。如IPSEN INC的Increlex適用于兒童嚴(yán)重原發(fā)性胰島素樣因子1缺乏；生長(zhǎng)激素受體基因缺陷；體內(nèi)出現(xiàn)生長(zhǎng)激素中和和抗體導(dǎo)致的生長(zhǎng)不足的患兒；Janssen-Cilag International N V的Tracleer 32 mg dispersible tablets適用于肺動(dòng)脈高壓；Lundbeck Inc.的Vigadrone適用于1個(gè)月到2歲嬰兒的嬰兒痙攣癥(IS)；與其他療法一起用于治療10歲及以上成年人和兒童的頑固性復(fù)合部分發(fā)作性癲癇(CPS)。
 

　　這也意味著，這26種臨床急需新藥有望提前在國(guó)內(nèi)上市，給國(guó)內(nèi)更多罕見(jiàn)病患者帶來(lái)福音。
 

　　實(shí)際上，在過(guò)去，新藥在國(guó)內(nèi)上市慢、好藥進(jìn)不來(lái)的情況給國(guó)內(nèi)患者的治療帶來(lái)影響，危及生命，甚至還衍生出“自制救命藥”“海外代購(gòu)”等一些灰色、違法的購(gòu)藥用藥途徑，患者的生命安全難以保障。
 

　　2018年，《我不是藥神》引起人們的熱議，相關(guān)部門(mén)也逐漸加快了藥品審評(píng)審批速度。為加快臨床急需的境外上市新藥審評(píng)審批，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)建立專(zhuān)門(mén)通道，國(guó)外新藥進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)間的大大縮短。
 

　　根據(jù)專(zhuān)門(mén)通道審評(píng)審批的品種范圍，近十年在美國(guó)、歐盟或日本上市但未在我國(guó)境內(nèi)上市的新藥，包括用于治療罕見(jiàn)病的藥品；用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且尚無(wú)有效治療或預(yù)防手段的藥品；用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品。
 

　　該通道建立以后，2018年11月1日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)發(fā)布《批臨床急需境外新藥名單》，40個(gè)臨床急需境外新藥進(jìn)入該名單。
 

　　這40個(gè)新也藥多是治療罕見(jiàn)病的藥物，如治療多中心卡斯特萊曼病的Siltuximab(活性成分，下同)、治療多發(fā)性硬化癥的Fingolimod Hcl Ora Lcapsules、 治療戈謝病的Eliglustat等。此外，還有一部分新藥是具有新的作用機(jī)制或療效明顯，且優(yōu)于現(xiàn)有治療藥物，為臨床提供更多選擇的。