【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2019年12月下旬，國(guó)家醫(yī)保局密集發(fā)布了針對(duì)提案的答復(fù)，其中4個(gè)針對(duì)罕見(jiàn)病。加上12月3日的2個(gè)答復(fù)，也就是說(shuō)，2019年12月份，國(guó)家醫(yī)保局共計(jì)6次發(fā)布針對(duì)罕見(jiàn)病提案的答復(fù)。
 

　　針對(duì)提案中成立“國(guó)家罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金”等建議，答復(fù)中使用了“不宜”的措辭。但醫(yī)保局也提出，下一步將繼續(xù)推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保，并積極研究罕見(jiàn)病創(chuàng)新保障模式。
 

　　罕見(jiàn)病即發(fā)病率特別低、患病總?cè)藬?shù)很少，患者生活質(zhì)量遠(yuǎn)低于普通人群，并可能危及生命的疾病，具有診斷難、治療難、治療費(fèi)用昂貴的特點(diǎn)。
 

　　目前我國(guó)約有2000萬(wàn)的罕見(jiàn)病患者。為了解決罕見(jiàn)病患者確診難、無(wú)藥可用的痛點(diǎn)問(wèn)題，我國(guó)近年來(lái)越來(lái)越關(guān)注罕見(jiàn)病患者，重視罕見(jiàn)病防治工作。
 

　　例如，2018年5月我國(guó)發(fā)布了一批罕見(jiàn)病目錄，納入血友病、白化病、戈謝病、法布雷病等121種罕見(jiàn)病，大約影響300萬(wàn)名患者，代表著國(guó)家層面對(duì)罕見(jiàn)病防治工作的推動(dòng)有了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。在這121種罕見(jiàn)病中，在大陸有藥可治的有53個(gè)病種83個(gè)藥品，其中29種藥品被納入醫(yī)保，涉及18種罕見(jiàn)病。另外21種罕見(jiàn)病面臨境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥的狀況。
 

　　2018年11月，兩部門遴選并公布一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，共計(jì)48品種，其中包括20個(gè)罕見(jiàn)病藥物。
 

　　2019年2月，國(guó)家建立罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò)，全國(guó)324家醫(yī)院加入了罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò)。罕見(jiàn)病患者可以根據(jù)病情情況去尋找適合診療的醫(yī)院。另外，為解決罕見(jiàn)病的確診難題，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布了《罕見(jiàn)病診療指南(2019年版)》。
 

　　2019年12月1日起正式施行的藥品管理法提出，國(guó)家鼓勵(lì)短缺藥品的研制和生產(chǎn)，對(duì)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。這對(duì)于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)企業(yè)而言，具有鼓勵(lì)支持的作用。
 

　　可見(jiàn)，隨著這些舉措的推進(jìn)，雖然離真正解決我國(guó)罕見(jiàn)病問(wèn)題還很遙遠(yuǎn)，但對(duì)于國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病無(wú)法診斷、無(wú)藥可醫(yī)的情況或有些許改善。
 

　　除了診斷難問(wèn)題以外，治療費(fèi)用昂貴是一大難題。據(jù)了解，有些罕見(jiàn)病一年治療費(fèi)要一兩百萬(wàn)，患者面臨著嚴(yán)重的治療負(fù)擔(dān)。
 

　　根據(jù)中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟、北京協(xié)和醫(yī)院發(fā)起的2019中國(guó)罕見(jiàn)病患者綜合社會(huì)調(diào)查顯示，中12601個(gè)有效回答里，只有不到三分之二的罕見(jiàn)病患者目前正在接受治療。停止治療的受訪者中，有超過(guò)40%的人表示是因?yàn)?ldquo;醫(yī)療費(fèi)用太高，無(wú)法負(fù)擔(dān)”而停止治療。
 

　　為減輕罕見(jiàn)病患者用藥負(fù)擔(dān)，2019版國(guó)家醫(yī)保常規(guī)目錄將32種55種罕見(jiàn)病用藥納入，適用于19種罕見(jiàn)病，其中2019年新準(zhǔn)入目錄的有5種，適用于原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)帕金森病等。2019年11月，醫(yī)保談判目錄中又增加了7種談判成功的罕見(jiàn)病藥。
 

　　另外，將于2020年1月17日開(kāi)標(biāo)的第二批國(guó)家組織藥品集采選擇了33個(gè)品種，覆蓋糖尿病、高血壓、抗腫瘤和罕見(jiàn)病等治療領(lǐng)域。
 

　　醫(yī)保局在答復(fù)中提出，下一步，國(guó)家醫(yī)保局將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過(guò)嚴(yán)格的專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。并積極會(huì)同有關(guān)部門，對(duì)罕見(jiàn)病創(chuàng)新保障模式的可行性開(kāi)展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見(jiàn)病患者的保障水平。
 

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，隨著更多罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保，對(duì)于需要終身用藥的罕見(jiàn)病患者而言，藥費(fèi)負(fù)擔(dān)會(huì)減輕許多，也能進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病患者接受治療的意愿。