【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】 考慮到我國(guó)兒童藥物研發(fā)及藥品注冊(cè)中的實(shí)際需要，幫助企業(yè)更好地理解《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則(試行)》在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用，近日，在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》。
 

　　指導(dǎo)原則指出，真實(shí)世界研究作為新研究方法中的一種，已逐步用于支持兒童藥物的研發(fā)與審評(píng)，為新藥注冊(cè)、擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥、完善兒童劑量方案等提供支持。同時(shí)，指導(dǎo)原則明確真實(shí)世界研究與傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的區(qū)別及合理整合，指出真實(shí)世界研究用于我國(guó)兒童藥物研發(fā)中的常見(jiàn)情形，并列示兩個(gè)真實(shí)世界研究用于我國(guó)兒童藥物研發(fā)中的案例，對(duì)于業(yè)界將有著重要的參考價(jià)值和指導(dǎo)意義。
 

　　在我國(guó)，兒童用藥是指14歲以下未成年人使用的專(zhuān)用藥品，根據(jù)國(guó)家統(tǒng)計(jì)局?jǐn)?shù)據(jù)，我國(guó)兒童的人口數(shù)量長(zhǎng)期處于上升狀態(tài)，2019年末，全國(guó)0-15歲人口為24977萬(wàn)人，占總?cè)丝诘?7.8%，人口基數(shù)龐大。而我國(guó)的兒童用藥市場(chǎng)還很不成熟，尤其是兒童藥品品種少、劑量模糊、規(guī)格缺乏的情況較為突出。統(tǒng)計(jì)表明，我國(guó)藥品注冊(cè)批件中，兒童專(zhuān)用藥所占比例不足2%，優(yōu)質(zhì)兒童藥產(chǎn)品市場(chǎng)成長(zhǎng)空間巨大。
 

　　業(yè)內(nèi)人士指出，本次發(fā)布的指導(dǎo)原則回應(yīng)了行業(yè)關(guān)切——介紹了現(xiàn)階段真實(shí)世界研究支持我國(guó)兒童藥物研發(fā)時(shí)的常見(jiàn)情形及關(guān)注點(diǎn)，并給出了案例及說(shuō)明，相信這對(duì)于業(yè)界將有著非常重要的參考價(jià)值和指導(dǎo)意義。同時(shí)也看到，監(jiān)管機(jī)構(gòu)在藥物真實(shí)研究方面又邁出了堅(jiān)實(shí)而重要的一步。
 

　　伴隨著“健康中國(guó)”戰(zhàn)略的實(shí)施，衛(wèi)生健康科技創(chuàng)新能力的不斷提升，國(guó)家保障和鼓勵(lì)兒童用藥法律法規(guī)的不斷完善，研發(fā)兒童用藥專(zhuān)業(yè)人才的不斷涌現(xiàn)，我國(guó)兒童用藥的創(chuàng)新發(fā)展必將迎來(lái)新的契機(jī)，滿足多樣化的兒童醫(yī)療與健康需求。
 

　　據(jù)了解，近年來(lái)，兒童藥品領(lǐng)域利好政策頻出，如國(guó)家出臺(tái)了《關(guān)于保證兒童用藥的若干意見(jiàn)》《關(guān)于加強(qiáng)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)改革與發(fā)展的意見(jiàn)》等相關(guān)文件，著手進(jìn)一步改革兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)領(lǐng)域，加強(qiáng)兒童用藥質(zhì)量監(jiān)管。
 

　　隨著國(guó)家政策對(duì)兒童藥發(fā)展扶持力度的不斷增強(qiáng)，未來(lái)我國(guó)兒童藥市場(chǎng)或?qū)⒌玫酱罅Πl(fā)展。有研究預(yù)測(cè)，未來(lái)我國(guó)兒童藥市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)保持兩位數(shù)以上的復(fù)合增速，同時(shí)，國(guó)家對(duì)兒童成長(zhǎng)的關(guān)注和社會(huì)及家庭規(guī)范用藥意識(shí)的增強(qiáng)，也將使得兒童藥市場(chǎng)規(guī)模逐步提高。預(yù)計(jì)到2020年，我國(guó)兒童專(zhuān)用藥規(guī)模將達(dá)到1,079億元，兒童用藥需求總規(guī)模將達(dá)3,000億元。
 

　　隨著各種利好消息的發(fā)布，行業(yè)發(fā)展前景的日趨明朗，近年來(lái)一些企業(yè)在兒童藥發(fā)展方面也開(kāi)始進(jìn)行深入布局。如一企業(yè)表示，公司生產(chǎn)的兒童藥產(chǎn)品結(jié)構(gòu)豐富，產(chǎn)品梯隊(duì)齊全，治療領(lǐng)域廣泛，其擁有的7個(gè)兒童專(zhuān)用品種產(chǎn)品就涵蓋了兒童70%以上常見(jiàn)病種，涉及多個(gè)疾病領(lǐng)域。同時(shí)，公司有多個(gè)產(chǎn)品被評(píng)為高新技術(shù)產(chǎn)品，根據(jù)中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中新的數(shù)據(jù)顯示，公司生產(chǎn)的兒童用藥鹽酸克林霉素棕櫚酸酯分散片在林可酰胺類(lèi)產(chǎn)品中連續(xù)三年市場(chǎng)占有率靠前。
 

　　總之，隨著多項(xiàng)政策的出臺(tái)，兒童藥物研發(fā)創(chuàng)新得到鼓勵(lì)，兒童用藥注冊(cè)申請(qǐng)的審批周期將逐漸縮短，兒童藥市場(chǎng)將得到更好的發(fā)展。而本次指導(dǎo)原則的發(fā)布，更是指出真實(shí)世界研究作為新研究方法中的一種，已逐步用于支持兒童藥物的研發(fā)與審評(píng)，為新藥注冊(cè)、擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥、完善兒童劑量方案等提供支持，這或?qū)⑦M(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)兒童藥行業(yè)的發(fā)展。