【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】罕見病，并非特指某種疾病，而是患病率極低的一大類疾病的統(tǒng)稱，一般為慢性，病情嚴(yán)重，多數(shù)不加干預(yù)會(huì)導(dǎo)致死亡；難診難治，95%罕見病無治療藥物；患者負(fù)擔(dān)重，治療費(fèi)用高。在我國(guó)的罕見病，有80%以上是基因缺陷所導(dǎo)致的遺傳病。其治療藥物一般被稱為“孤兒藥”。由于患者少，在正常的市場(chǎng)條件下很難靠銷售回收高額的研發(fā)投入，因此治療罕見病的藥難買且價(jià)高。
 

　　近年來，我國(guó)不斷探索建立罕見病用藥保障機(jī)制。自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來，醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作，國(guó)家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化。
 

　　目前，絕大多數(shù)罕見病對(duì)癥治療藥品以及血友病、特發(fā)性肺纖維化、漸凍癥等罕見病用藥已被納入醫(yī)保目錄。2019年，國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點(diǎn)考慮罕見病等重大疾病治療用藥，又將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森、肺動(dòng)脈高壓等罕見病用藥也納入醫(yī)保目錄。
 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，在121種罕見病治療藥物中，在我國(guó)上市且有適應(yīng)癥的有50多種，其中40多種藥物已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，且價(jià)格出現(xiàn)大幅下降。
 

　　不過，盡管越來越多罕見病藥物被納入醫(yī)保，但距離已經(jīng)明確的7000多種罕見病來說，這些藥物仍然杯水車薪。據(jù)悉，目前我國(guó)罕見病患者大約已超2000萬人，每年新增患者超過20萬，用藥需求龐大。另外，由于罕見病藥物尤其是一些天價(jià)藥，如何通過準(zhǔn)入談判的方式進(jìn)入醫(yī)保，也尚未有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)。
 

　　對(duì)此，業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，罕見病特點(diǎn)就是患者數(shù)量低、研發(fā)成本高、價(jià)格高，不能僅僅通過降價(jià)來解決藥物價(jià)格問題。如果一味降價(jià)，且價(jià)格降幅過大的話，企業(yè)后續(xù)將會(huì)沒有再研發(fā)的動(dòng)力。
 

　　要解決罕見病藥物可及性問題，一方面要讓企業(yè)能夠降低成本、追求合理的利潤(rùn)，另一方面也要建設(shè)合理的報(bào)銷體系。如可以基于個(gè)體療效，探索罕見病高值新藥支付方式。讓醫(yī)保局與藥監(jiān)局、衛(wèi)健委等聯(lián)動(dòng)，根據(jù)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)設(shè)立個(gè)體水平療效指標(biāo)，讓所有接受治療的罕見病人必須登記國(guó)家罕見病診療注冊(cè)系統(tǒng)才準(zhǔn)以報(bào)銷等。
 

　　另外，也有多位分析人士認(rèn)為，解決罕見病藥物可及性問題，不能把解決罕見病藥物的支付問題，全部推給醫(yī)保，醫(yī)保無法承擔(dān)如此高昂的價(jià)格，而是要探索多種支付方式。
 

　　總的來說，要想解決罕見病藥品的保障，一是全國(guó)要建立統(tǒng)一的特殊罕見病藥品專項(xiàng)保障計(jì)劃；二是多渠道籌資，形成統(tǒng)一的資金盤子；三是政府社會(huì)聯(lián)動(dòng)，確定合理的管理模式；四是開展集中采購(gòu)談判，降低藥品價(jià)格；五是制定相關(guān)配套政策。這樣通過多種保障方式，才能更好，更長(zhǎng)久的減輕罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)。