【制藥網(wǎng) 市場分析】 近日，一名1歲女嬰住院4天花了55萬多元引發(fā)熱議。看到驗單，大家本能的反應(yīng)是天價藥，不過，這不是某一方的問題，這個藥是孤兒藥。據(jù)悉，醫(yī)生在救治過程中使用了一種昂貴的罕見病藥物——諾西那生鈉。
 

　　所謂孤兒藥，特指罕見病治療藥物。為什么罕見病特效藥貴？簡單地說，如果沒有藥企持續(xù)投入研發(fā)，也就不會有特效藥?？裳邪l(fā)藥物的成本太高了，用藥人群少，市場份額小，成本無法分?jǐn)?，甚至可能出現(xiàn)有價無市的局面。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，近年來，孤兒藥市場快速增長，在處方藥中的占比不斷攀升，預(yù)計2022年全球市場規(guī)模將達2100億美元，處方藥占比可達21.4%。從FDA審批新藥數(shù)量來看，孤兒藥的占比也較高，2019年、2020年孤兒藥占新藥獲批總量分別為44%、58%，2021年上半年孤兒藥占比依然較高。
 

　　對于國內(nèi)孤兒藥市場，業(yè)內(nèi)表示，當(dāng)前國內(nèi)孤兒藥市場雖然還并不繁榮，但毋庸置疑的是，未來依然值得期待。該人士指出，近年來，國內(nèi)對罕見病藥物的重視程度不斷提高，不難預(yù)見，接下來國內(nèi)對于孤兒藥的研發(fā)支持力度，會持續(xù)增加，這將不斷提高藥企在中國研發(fā)孤兒藥的積極性。另外在支付能力方面，國內(nèi)也有望通過另辟蹊徑的方式，進一步解決這一難題。而對于天價孤兒藥如何普及問題，各地也嘗試了諸多模式。
 

　　我國在孤兒藥領(lǐng)域，雖然起步較晚，但是相信在我國對罕見病患者藥物可及性高度重視下，孤兒藥市場將會快速發(fā)展。
 

　　據(jù)了解，我國已上市罕見病相關(guān)藥物70余種，涉及60余種罕見病，這些罕見病患者在我國已“有藥可醫(yī)”。并且，隨著國家醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革不斷發(fā)展，藥品審評審批流程持續(xù)優(yōu)化，罕見病高值藥(“孤兒藥”)也步入上市快車道，2019年、2020年有多種高值藥進入中國，使罕見病患者及家庭看到了希望，有了期盼。
 

　　近年來，國家出臺了一系列政策推動中國罕見病防治與保障事業(yè)的發(fā)展。如在國家關(guān)于中國罕見病防治和保障工作政策的推動下，2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員等5部門聯(lián)合公布中國《第一批罕見病目錄》，目錄收錄121種罕見病，這是國內(nèi)頭次以疾病目錄的形式界定罕見病。在此基礎(chǔ)上，一批罕見病新藥上市，藥品研發(fā)、落地速度進一步加快。
 

　　“有藥可用，把藥用好，用上好藥”，是罕見病患者和醫(yī)生的共同祈盼，也是提升罕見病治療水平和患者生存質(zhì)量的關(guān)鍵。據(jù)了解，近年來，中國罕見病事業(yè)的發(fā)展給藥品企業(yè)帶來了新機遇。藥品審評審批流程的優(yōu)化和改革，大大縮短了罕見病藥物上市的窗口期。
 

　　但是值得注意的是，目前世界已知罕見病約7000種，真正有藥可用的疾病只占到了5%-10%。然而，這不到10%的罕見病患者卻面臨著有藥可用、但難以承擔(dān)醫(yī)療費用的局面。因此為更好的推動罕見病藥物的發(fā)展，國家以及企業(yè)仍需不斷努力。