【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的定義，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病。目前世界上已確認(rèn)的罕見(jiàn)病超7000種，約80%由遺傳缺陷引起。
 

　　但需要注意的是，在這7000種罕見(jiàn)病中，僅約5%具備有效治療藥物，絕大多數(shù)罕見(jiàn)病仍然缺乏有效治療手段。如在中國(guó)頭一批罕見(jiàn)病目錄囊括的121種疾病中，就僅有60%“有藥可治”。對(duì)此，業(yè)內(nèi)認(rèn)為，在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域，存在著未被滿足的巨大需求。
 

　　據(jù)了解，近年來(lái)罕見(jiàn)病人群因診斷難、藥價(jià)昂貴甚至無(wú)藥可用等問(wèn)題，實(shí)際上已經(jīng)越來(lái)越受到業(yè)內(nèi)的關(guān)注。在國(guó)內(nèi)，為了加快罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)惠及更多患者，國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病治療工作正越來(lái)越重視，已經(jīng)針對(duì)性的發(fā)布了一系列文件，包括罕見(jiàn)病目錄、罕見(jiàn)病診療指南等。而值得一提的是，在國(guó)家大力推動(dòng)下，今年以來(lái)各地也紛紛發(fā)布文件，開(kāi)始將更多罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保報(bào)銷。
 

　　例如，今年7月伊始，江蘇省醫(yī)保就將五種罕見(jiàn)病的用藥納入醫(yī)保報(bào)銷對(duì)象，這五種罕見(jiàn)病包括：戈謝病，龐貝病(又名：糖原累計(jì)病II型)，法布雷病，脊髓肌萎縮(SMA)，粘多糖儲(chǔ)積癥IV型的罕見(jiàn)病用藥。另外，6月30日，陜西省醫(yī)保局也發(fā)布了《關(guān)于罕見(jiàn)病特效治療藥物談判結(jié)果的公示》，決定將注射用維拉苷酶α(編輯注：治療戈謝病Ⅰ型)、注射用阿加糖酶β(治療法布雷病)等7種藥品納入陜西省大病保險(xiǎn)(大額醫(yī)療補(bǔ)助)支付范圍。
 

　　當(dāng)然，除了發(fā)布了罕見(jiàn)病目錄、罕見(jiàn)病診療指南等文件措施，加快罕見(jiàn)病藥物獲批進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)利好患者外；國(guó)家同時(shí)也在鼓勵(lì)藥企積極投入研發(fā)罕見(jiàn)病藥物。據(jù)了解，自2015年以來(lái)，就已有越來(lái)越多本土制藥企業(yè)開(kāi)始布局罕見(jiàn)病市場(chǎng)。主要包括北?？党?、康蒂尼藥業(yè)、德益陽(yáng)光、曙方醫(yī)藥、瑯鈺集團(tuán)等專注罕見(jiàn)病領(lǐng)域的企業(yè)；和博雅輯因、瑞博生物、樞密科技等以罕見(jiàn)病為切入口、主打技術(shù)平臺(tái)的企業(yè)；以及榮昌生物、百濟(jì)神州、和鉑醫(yī)藥等制藥企業(yè)。
 

　　目前，從產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢(shì)來(lái)看，在諸多藥企的努力下，我國(guó)罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)已經(jīng)開(kāi)始從過(guò)去的外企主導(dǎo)，轉(zhuǎn)向本土藥企、外企百花齊放；由仿制藥物，轉(zhuǎn)向“快速跟隨”及首創(chuàng)新藥；由關(guān)注藥物治療的“特藥模式”，轉(zhuǎn)向以患者需求為導(dǎo)向的生態(tài)模式。
 

　　業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，照目前行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)，未來(lái)隨著國(guó)內(nèi)藥企在罕見(jiàn)病藥市場(chǎng)的持續(xù)發(fā)力，該市場(chǎng)潛力還將大幅增長(zhǎng)。實(shí)際上，在2016年國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模就已達(dá)到約10億元人民幣左右，2020年超過(guò)30億元人民幣，占全球比例大概是1%。而照當(dāng)前發(fā)展趨勢(shì)，到2030年，中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)能達(dá)到600-900億元人民幣，屆時(shí)在全球市場(chǎng)規(guī)模中占比或?qū)⒊^(guò)5%。
 

　　總的來(lái)看，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)還存在很大的空白。但隨著國(guó)家出臺(tái)一系列罕見(jiàn)病藥激勵(lì)政策，以及藥政改革和醫(yī)保支付的推進(jìn)升級(jí)，本土藥企的悄然興起，未來(lái)國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病藥物的上市將具備更多的可能性，也將有望給罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多福音。