有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，銷售好的小分子藥物，銷售額接近150億美金；88個(gè)小分子藥物銷售額在10億美金以上； 銷售排行在200名的小分子藥物大概在3.35億美金……對(duì)此有分析人士表示，小分子藥物市場(chǎng)依然很大，對(duì)于大多數(shù)國(guó)內(nèi)藥企依然值得。筆者獲悉，在小分子藥物市場(chǎng)，國(guó)內(nèi)依然有很多企業(yè)正在加緊布局。
 

　　如安銳生物便是聚焦腫瘤與自免疫疾病治療的下一代精準(zhǔn)醫(yī)療小分子新藥研發(fā)的企業(yè)，其致力于系統(tǒng)性開發(fā)成熟靶點(diǎn)的高特異性/選擇性新型小分子抑制劑，包括但不限于共價(jià)和變構(gòu)小分子。11月23日消息，安銳生物醫(yī)藥宣布完成4000萬美元A輪融資，本輪融資將用于安銳生物多個(gè)小分子新藥項(xiàng)目的臨床前研究和中美IND申報(bào)，繼續(xù)完善和加強(qiáng)變構(gòu)抑制劑的系統(tǒng)性篩選以及合成致死機(jī)制的靶點(diǎn)與小分子發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的驗(yàn)證等方面。
 

　　而11月19日，因明生物宣布其在研的First-in-Class腫瘤免疫靶點(diǎn)HPK1小分子抑制劑PRJ1-3024通過美國(guó)FDA的IND程序，在美國(guó)正式開展I期臨床試驗(yàn)。PRJ1-3024通過美國(guó)臨床申報(bào)程序，標(biāo)志著因明生物正式加入腫瘤免疫創(chuàng)新藥物這個(gè)千億美元賽道的競(jìng)爭(zhēng)。
 

　　據(jù)悉，HPK1是腫瘤免疫中的一個(gè)重要靶點(diǎn)。靶向HPK1可以有效調(diào)控幾類重要的免疫細(xì)胞，激活其協(xié)同抗腫瘤效應(yīng)。因明生物在HPK1的靶點(diǎn)機(jī)理上有堅(jiān)實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)。PRJ1-3024是因明生物完全自主研發(fā)的產(chǎn)品，處于全球一梯隊(duì)，具有選擇性更好等一系列的優(yōu)點(diǎn)。
 

　　此外，皓元醫(yī)藥用15年的發(fā)展歷程生動(dòng)詮釋了小分子里的大作為。據(jù)悉，自2006年成立以來，皓元醫(yī)藥一直致力于合成技術(shù)壁壘高、難度大、技術(shù)附加值高的小分子研究開發(fā)，憑借在藥物化學(xué)和有機(jī)合成方面的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，快速響應(yīng)和滿足跨國(guó)制藥企業(yè)、科研院所及高等院校在藥物發(fā)現(xiàn)階段的化合物設(shè)計(jì)、合成等研發(fā)需求，運(yùn)用各種先進(jìn)和前沿的實(shí)驗(yàn)室化學(xué)合成技術(shù)提供復(fù)雜分子砌塊和工具化合物，高端醫(yī)藥原料藥和中間體的定制合成。
 

　　分析人士指出，隨著我國(guó)對(duì)創(chuàng)新藥物研發(fā)的不斷重視以及投入的加大，自主藥物研發(fā)逐漸成為各大藥企和科研機(jī)構(gòu)爭(zhēng)相追求的目標(biāo)。而自主研發(fā)小分子化學(xué)創(chuàng)新藥需要深厚的基礎(chǔ)研究積累、大量的資金投入和創(chuàng)新的研究方法，往往是新藥研究中的風(fēng)向標(biāo)。據(jù)悉，在小分子化學(xué)創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域，近年來也不斷有新的成果誕生。
 

　　如適用于無法手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性、進(jìn)展期非功能性、分化良好(G1、G2)的非胰腺來源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的索凡替尼、與索磷布韋聯(lián)用，適應(yīng)于治療成人基因1型非肝硬化慢性丙型肝炎的磷酸依米他韋(東衛(wèi)恩)；用于既往經(jīng)過二線及以上化療的伴有胚系BRCA突變(gBRCAm)的鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的治療的氟唑帕利(艾瑞頤)等小分子化學(xué)藥物均于2020年獲批。
 

　　據(jù)了解，隨著分子生物學(xué)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)的快速發(fā)展，小分子藥物發(fā)現(xiàn)進(jìn)入基于靶點(diǎn)的藥物設(shè)計(jì)時(shí)代，同時(shí)，小分子領(lǐng)域也出現(xiàn)諸多新技術(shù)和新方法，比如PROTAC和分子膠這兩種蛋白降解療法。未來借助人工智能技術(shù)，小分子藥物將迎來蓬勃發(fā)展的時(shí)機(jī)。業(yè)內(nèi)表示，伴隨新技術(shù)的日益豐富與成熟，小分子藥物將為未解決的臨床需求帶來新的希望。