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醫(yī)保目錄新增74款藥品，7款罕見病藥在內(nèi)

2021年12月03日 14:46:55來源：制藥網(wǎng)點擊量：40771

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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】罕見病又稱“孤兒病”，是指那些發(fā)病率很低、很少見的一類疾病。在罕見病領(lǐng)域，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，并且絕大部分罕見病患者和家庭還面臨著“病無所醫(yī)”“醫(yī)無所藥”“藥無所保”的困境。
 
　　為了應(yīng)對這些問題，罕見病患者的用藥逐漸開始成為國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中重點關(guān)注的品種，從2019年國家醫(yī)保藥品目錄常態(tài)化調(diào)整以來，每年都會有罕見病用藥品種通過談判的方式進入醫(yī)保目錄，累計已經(jīng)達到45種。
 
　　12月3日，國家醫(yī)療保障局召開新聞發(fā)布會，公布2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，共計74種藥品新增進入目錄。其中，又有7款罕見病藥物入圍，甚至包括價格百萬元的天價罕見病藥物。
 
　　具體來看，此次通過談判進入醫(yī)保目錄的罕見病藥品，分別是人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡氨吡啶緩釋片 、阿加糖酶α注射用濃溶液、依洛尤單抗注射液、氯苯唑酸軟膠囊，分別用于治療血友病、遺傳性血管水腫、脊髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、法布雷病、降血脂、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。
 
　　其中，諾西那生鈉注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液皆以天價罕見病藥物出名，其廠家分別為渤健和武田。據(jù)悉，在醫(yī)保談判前，渤健的諾西那生鈉注射劑一針價格高達70萬元，而武田的阿加糖酶α注射用濃溶液年費用也都普遍在百萬元級別。
 
　　截至目前，雖然關(guān)于新增藥品進入醫(yī)保目錄的具體價格對外還未宣布。但一般來說，藥企為了進入醫(yī)保目錄，通常都會降價，來“以價換量”。因此，業(yè)內(nèi)預(yù)計進入目前路的罕見病藥物，包括百萬元的天價罕見病藥物都將會降價，至于降價幅度如何，就得看2022年執(zhí)行時的公告了。
 
　　總的來說， 近年來中國已先后出臺了一系列政策，在不斷推動罕見病防治與保障的發(fā)展。而隨著國家醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革發(fā)展，藥品審評審批流程不斷優(yōu)化，2019年、2020年也分別已有多種高值藥獲批中國。
 
　　在此背景下，業(yè)內(nèi)預(yù)計，未來藥品審評審批流程的持續(xù)優(yōu)化和改革，罕見病藥物將加速上市，被納入國家醫(yī)保目錄的步伐也將逐年加大。受此影響，越來越多罕見病患者及家庭將看到新的希望。但值得注意的是，相關(guān)企業(yè)在罕見病領(lǐng)域謀發(fā)展過程中，也需要想辦法合理降低患者用藥成本，才能提高藥物在罕見病患者中的可及性，并不斷加大罕見病藥物自主研發(fā)。
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