【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】一直以來，我國兒童用藥都面臨著兒童專用品種少、適宜劑型少、用藥不規(guī)范等問題。近年來，隨著鼓勵兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)、加快兒童用藥申報審批工作、三胎政策等一系列政策的發(fā)布，藥企對兒童藥研發(fā)的熱情開始被點燃。
 

　　前段時間，國內(nèi)藥企在兒童創(chuàng)新藥方面就傳出了好消息，由天津尚德藥緣開發(fā)的ACT001獲得了美國藥監(jiān)局FDA批準的兒童罕見病資格(RPDD)。資料顯示，ACT001是由尚德藥緣(Accendatech)全球獨家開發(fā)的多靶點小分子免疫調(diào)節(jié)劑， ACT001在全球免疫調(diào)節(jié)劑中的獨特優(yōu)勢是：能夠很好地穿過血腦屏障，并且能夠可逆地開放血腦屏障，幫助其它藥物提高入腦濃度。
 

　　ACT001是由尚德藥緣(Accendatech)全球獨家開發(fā)的多靶點小分子免疫調(diào)節(jié)劑， ACT001在全球免疫調(diào)節(jié)劑中的獨特優(yōu)勢是：能夠很好地穿過血腦屏障，并且能夠可逆地開放血腦屏障，幫助其它藥物提高入腦濃度。目前，基于目前臨床試驗的進展，尚德藥緣正在積極推進三項以上市為目標的關(guān)鍵性臨床試驗，包括針對DIPG的歐美澳多中心臨床二期、聯(lián)合放療治療小細胞肺癌腦轉(zhuǎn)移瘤的中國區(qū)臨床三期、以及特發(fā)性肺纖維化全球多中心臨床三期。
 

　　業(yè)內(nèi)認為，接下去尚德藥緣的臨床試驗、上市若一切順利，將為國內(nèi)外兒童患者帶來新的治療選擇。值得注意的是，目前在政策影響下，近年來國內(nèi)兒童藥研發(fā)和審評審批已經(jīng)出現(xiàn)了明顯增快的勢頭。除了天津尚德藥緣開發(fā)的ACT001獲得了美國藥監(jiān)局FDA批準的兒童罕見病資格(RPDD)外2，在8月3日，羅欣藥業(yè)也曾公告稱，其下屬子公司山東裕欣已收到國家藥監(jiān)局(NMPA)核準簽發(fā)的鹽酸氨溴索噴霧劑《藥品注冊證書》。此產(chǎn)品為2.4類新藥，屬于兒童專用藥，適用于2-6歲兒童的痰液粘稠及排痰困難，將為兒童呼吸系統(tǒng)疾病用藥帶來新的治療選擇。
 

　　除以上藥品外，據(jù)不完全統(tǒng)計，僅2021年至今就有10個以上的兒童藥已獲批上市。其中，部分藥品還提供了更優(yōu)劑型，如治療嬰兒痙攣癥的氨己烯酸散、治療1型酪氨酸血癥的尼替西農(nóng)膠囊等。除此之外，當前國內(nèi)還有超過40款兒科新藥處于獲批臨床及以上階段。在劑型上，在研新藥主要以顆粒劑、口服液、噴霧劑為主。
 

　　不過需要注意的是，雖然從整體來看，我國兒童藥市場已迎來新的發(fā)展機遇。但兒童用藥市場遠未飽和，專藥研發(fā)困難也仍然是未來兒童藥市場持續(xù)增長的主要挑戰(zhàn)。據(jù)了解，當前在國內(nèi)兒童藥的創(chuàng)新上，仍存在著臨床試驗匱乏，兒童藥物臨床試驗倫理學要求高需要考慮到兒童人群的特點及承受能力，同時研究對象招募困難等情況。
 

　　總之，就是我國兒童藥物市場仍處于專用品種少、適宜劑型少、生產(chǎn)企業(yè)少、企業(yè)關(guān)注度高但實際研發(fā)熱度低的局面。因此，雖然目前兒童用藥已經(jīng)有了新進展，但業(yè)內(nèi)也提出，藥企仍需借助政策，通過加速創(chuàng)新研發(fā)等方式繼續(xù)努力。