【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】罕見病是一種發(fā)病率低的疾病，目前我國現(xiàn)有各類罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人。在患者人數(shù)不斷增長下，該藥物領(lǐng)域存在巨大的未被滿足的用藥需求。但需要注意的是，一直以來，由于科研投入少、診斷率低，罕見病藥也長期存在著市場需求少、研發(fā)成本高、費(fèi)用昂貴等特點(diǎn)。
 

　　為破除罕見病患者“無藥可用”“用不起藥”的困局，近年來國家相關(guān)部門高度重視罕見病的診治和研發(fā)，已持續(xù)發(fā)布了罕見病目錄、罕見病診療指南、優(yōu)先審評(píng)審批、將罕見病用藥納入醫(yī)保范圍等政策措施，來不斷加快罕見病藥物的研發(fā)創(chuàng)新，以及藥物上市和進(jìn)口的審評(píng)審批程序。
 

　　目前，在一系列政策利好下，國內(nèi)藥企正不斷加快對(duì)罕見病藥物的開發(fā)外，進(jìn)口罕見病藥品進(jìn)入國內(nèi)的速度也在不斷加快。如前段時(shí)間，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序，批準(zhǔn)了臨床急需罕見病藥品注射用司妥昔單抗(英文名： Siltuximab for Injection)的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心Castleman病(MCD)成人患者。
 

　　值得一提的是，在近日國內(nèi)藥企在罕見病新藥上又有好消息傳來。據(jù)了解，1月4日曙方醫(yī)藥與Santhera制藥宣布就罕見病新藥Vamorolone達(dá)成了獨(dú)家授權(quán)協(xié)議。具體來看，協(xié)議顯示，曙方醫(yī)藥獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化Vamorolone用于杜氏肌營養(yǎng)不良及其他罕見病適應(yīng)癥的獨(dú)家權(quán)益。前者將支付千萬美元級(jí)別的預(yù)付款及美國注冊(cè)申報(bào)相關(guān)里程碑款項(xiàng)，總計(jì)2000萬美元。另外，還將支付兩位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費(fèi)。
 

　　據(jù)了解，Vamorolone所針對(duì)的杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病，幾乎只影響男性。該疾病的主要里程碑事件是喪失行走能力，喪失自我進(jìn)食能力，開始輔助通氣，以及心肌病發(fā)生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的預(yù)期壽命一般不超過40歲。
 

　　早在2018年，杜氏肌營養(yǎng)不良就已經(jīng)被列入國家《第一批罕見病目錄》中，該疾病領(lǐng)域存在著巨大臨床需求。由于國內(nèi)目前尚無獲批的DMD治療藥物，業(yè)內(nèi)認(rèn)為，未來曙方醫(yī)藥在Vamorolone獲批后，也將迎來巨大的發(fā)展機(jī)遇。
 

　　實(shí)際上，對(duì)于此次合作，曙方醫(yī)藥相關(guān)負(fù)責(zé)人也明確表示非?？春肰amorolone在杜氏肌營養(yǎng)不良及其他罕見疾病領(lǐng)域的治療潛力。其認(rèn)為，曙方醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)在罕見病產(chǎn)品注冊(cè)、臨床和商業(yè)化方面的豐富經(jīng)驗(yàn)，將有助于使大中華區(qū)患者盡早從這款差異化候選產(chǎn)品中獲益。