【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)是一組起源于關(guān)節(jié)滑膜、滑囊、腱鞘周圍組織的的有滑膜分化的腫瘤，病變可以表現(xiàn)為居灶性及彌漫性。數(shù)據(jù)顯示，每百萬人約有43人患上這種病，因此屬于罕見病。目前針對(duì)這一疾病的主要治療方式就是通過手術(shù)切除，但其復(fù)發(fā)率高，且部分患者手術(shù)切除存在高風(fēng)險(xiǎn)，因此患者存在尚未被滿足的臨床治療需求。
 

　　近日有好消息傳來，和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的高選擇性CSF-1R抑制劑ABSK021被中國國家藥監(jiān)局藥審中心(CDE)認(rèn)定為突破性治療藥物，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤，這將為國內(nèi)的腱鞘巨細(xì)胞瘤患者帶來新的治療選擇。
 

　　所謂突破性療法認(rèn)證是CDE對(duì)創(chuàng)新藥物審評(píng)的四種加快程序之一，指專為處于臨床階段的創(chuàng)新或改良型新藥而設(shè)，用于防治嚴(yán)重危及生命的疾病或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量且目前尚無有效防治手段或者有足夠證據(jù)表明創(chuàng)新藥優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的疾病。
 

　　據(jù)悉，ABSK021此次獲得突破性治療藥物認(rèn)定是基于其在中國臨床Ib期試驗(yàn)TGCT隊(duì)列的優(yōu)異研究結(jié)果。研究表明，ABSK021可阻斷CSF1/CSF-1R信號(hào)通路，預(yù)期可在包括TGCT在內(nèi)的多種巨噬細(xì)胞相關(guān)疾病的治療中發(fā)揮作用。ABSK021已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)，并展現(xiàn)出良好的安全性及PK/PD特性，目前正在中國與美國同步開展針對(duì)TGCT的臨床Ib期多隊(duì)列擴(kuò)展階段研究。截至目前，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
 

　　而除腱鞘巨細(xì)胞瘤外，和譽(yù)醫(yī)藥也在探索ABSK021在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并與其他藥企一起探索其在非腫瘤適應(yīng)癥中的應(yīng)用。
 

　　比如，2021年7月，和譽(yù)醫(yī)藥與曙方醫(yī)藥宣布“牽手”，雙方協(xié)議，曙方醫(yī)藥獲得在中國大陸、香港及澳門地區(qū)開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化ABSK021用于治療非腫瘤神經(jīng)系統(tǒng)罕見病的獨(dú)家權(quán)利，頭個(gè)研究的適應(yīng)癥將是肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS，俗稱“漸凍癥”)，這是一種不可逆的致死性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，主要癥狀是四肢和軀干的肌肉逐漸無力和萎縮。公開數(shù)據(jù)顯示，全球ALS的發(fā)病率為(每年新增病人比例)為1.9/100000，患病率(現(xiàn)有病人占總?cè)丝诒壤?為4.5/100000。其中在中國，每年約有2.3萬新增ALS病例。目前針對(duì)這種疾病的患者面臨的治療選擇非常有限，因此對(duì)于安全和有效性的新的療法存在巨大的需求。
 

　　資料顯示，和譽(yù)醫(yī)藥是一家處于臨床階段的生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)及開發(fā)創(chuàng)新且差異化的小分子腫瘤療法。公司自成立以來，已建立豐富的專注于腫瘤學(xué)的候選藥物組成的管線，這些產(chǎn)品主要為注重小分子腫瘤精準(zhǔn)治療及小分子腫瘤免疫治療領(lǐng)域的候選藥物，擬開發(fā)用于非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)、肝細(xì)胞癌(HCC)、尿路上皮癌(UC)、胃癌(GC)等多個(gè)瘤種。
 

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