【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】在國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)火熱、賽道競爭激烈以及集采倒逼藥價(jià)下降成趨勢的背景下，國產(chǎn)新藥紛紛挑戰(zhàn)出海，以尋求估值溢價(jià)的途徑。
 

　　雖然創(chuàng)新藥“出海”已是大勢所趨，但國產(chǎn)新藥出海并非易事，目前包括信達(dá)生物、君實(shí)生物、和黃醫(yī)藥等眾多藥企都有出海受挫的案例。
 

　　國產(chǎn)新藥出海不易
 

　　今年3月份，信達(dá)生物宣告“出海”失敗，其核心產(chǎn)品信迪利單抗的上市申請未獲美國FDA批準(zhǔn)。5月份，信達(dá)生物海外合作再生波瀾，公司公告稱，與美國醫(yī)藥公司Coherus(CHRS. US)的授權(quán)合作終止，回收第二大產(chǎn)品貝伐珠單抗生物類似藥(IBI-305)在美國和加拿大的權(quán)益。
 

　　5月2日，君實(shí)生物公告稱，PD-1抗體特瑞普利單抗的上市申請收到FDA的完整回復(fù)函(CRL)，要求進(jìn)行一項(xiàng)質(zhì)控流程變更。
 

　　同在5月份，和黃醫(yī)藥的索凡替尼在美上市申請被駁回。FDA在回復(fù)函中指出，“數(shù)據(jù)不足”，“需要納入更多代表美國患者人群的國際多中心臨床試驗(yàn)(MRCT)來支持獲批”。
 

　　7月14日，百濟(jì)神州公告稱，因疫情相關(guān)的旅行限制，美國FDA無法如期在中國完成所需的現(xiàn)場核查工作，因此將延長百澤安(替雷利珠單抗)針對(duì)不可切除或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)患者的二線(2L)治療的新藥上市許可申請(BLA)的目標(biāo)審批完成時(shí)間。
 

　　創(chuàng)新藥出海任重道遠(yuǎn)。從這些藥企闖關(guān)失敗的經(jīng)驗(yàn)積累來看，中國創(chuàng)新藥企要想“出海”成功需要從臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)合理性、藥物的臨床價(jià)值性、注冊策略等多方面多加考慮。
 

　　此外，有分析認(rèn)為還需要綜合考慮目標(biāo)國家的選擇，包括對(duì)疾病譜、注冊監(jiān)管、競爭格局/現(xiàn)有治療的可用性、未滿足的需求、患者群體/流行病學(xué)、稅收環(huán)境等，結(jié)合產(chǎn)品自身特點(diǎn)選擇合適的市場。而對(duì)于全球市場的準(zhǔn)入，需要基于藥物的國際參考定價(jià)、上市時(shí)間、報(bào)銷時(shí)間、準(zhǔn)入障礙、符合條件的患者人數(shù)、收入權(quán)衡等制定準(zhǔn)入的策略和順序。
 

　　藥企發(fā)起再闖關(guān)
 

　　近日，闖關(guān)失敗的君實(shí)生物再次挑戰(zhàn)出海。公司宣布，美國FDA受理了其重新提交的PD-1單抗特瑞普利單抗聯(lián)合吉西他濱/順鉑的生物制品許可申請(BLA)。目前FDA已將處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)的目標(biāo)審評(píng)日期定為2022年12月23日。此次“闖關(guān)”FDA的結(jié)果有望在今年年底前揭曉。
 

　　鼻咽癌是一種侵襲性很強(qiáng)的惡性腫瘤，因在亞洲區(qū)域高發(fā)，因此歐美在鼻咽癌創(chuàng)新療法開發(fā)方面較為緩慢。目前歐美鼻咽癌患者仍存在巨大尚未被滿足的治療需求。據(jù)悉，2021年3月，君實(shí)生物成為國內(nèi)頭家向FDA提交上市申請的國產(chǎn)PD-1單抗藥企，而后FDA對(duì)于特瑞普利單抗鼻咽癌適應(yīng)癥的BLA，要求進(jìn)行一項(xiàng)質(zhì)控流程變更。如今公司再次挑戰(zhàn)出海，究竟能否成功值得業(yè)內(nèi)期待。
 

　　在國內(nèi)，2021年，特瑞普利單抗的兩項(xiàng)鼻咽癌新適應(yīng)證已獲得國家藥監(jiān)局(NMPA)批準(zhǔn)，成為全球頭個(gè)獲批鼻咽癌治療的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。不久前，該產(chǎn)品(用于治療鼻咽癌)還獲得歐盟委員會(huì)(EC)授予的孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，特瑞普利單抗已累計(jì)獲得歐盟和美國藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)授予的6項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細(xì)胞肺癌治療領(lǐng)域。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。