【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】 小核酸藥物，即寡聚核苷酸藥物。近年來(lái)，小核酸藥物逐漸走入聚光燈下，接受人們的注目和熱情。數(shù)據(jù)顯示，2021年基于寡核苷酸的新開(kāi)臨床管線達(dá)125個(gè)，同比2020年大幅增長(zhǎng)。
 

　　在小核酸藥物領(lǐng)域，制藥巨頭紛紛聚焦，重金押注。如諾華豪擲近百億美金囊獲一款小分子干擾RNA(siRNA)藥物inclisiran；諾和諾德?lián)]斥33億美元收購(gòu)RNA干擾(RNAi)領(lǐng)域的新秀公司Dicena；如今GSK也明確宣布放棄細(xì)胞療法，轉(zhuǎn)投小核酸藥物的懷抱。
 

　　資料顯示，寡核苷酸是具有治療或控制多種疾病潛力的核酸聚合物，目前基于寡核苷酸治療機(jī)制的研發(fā)重點(diǎn)有基因沉默、基因激活等。寡核苷酸藥物主要包括RNAi和反義核酸(ASO)，其中基于RNAi原理的藥物研發(fā)重點(diǎn)集中在小干擾核酸(siRNA)、Micro RNA(miRNA)等。
 

　　近年來(lái)寡核苷酸藥物的發(fā)展為許多罕見(jiàn)或目前無(wú)法治愈的疾病帶來(lái)了治療希望，對(duì)治病蛋白源頭的精準(zhǔn)靶向理論上可以攻克對(duì)于許多依靠小分子和抗體藥物難成藥的蛋白。如今隨著化學(xué)修飾、遞送系統(tǒng)等關(guān)鍵技術(shù)的突破，小核酸藥物迎來(lái)了發(fā)展期，截至目前，全球已有15款小核酸藥物獲批上市，其中包括9款A(yù)SO、5款siRNA藥物和1款核酸適配體，大約80%的藥物是在2015年以后上市的，治療領(lǐng)域主要集中在罕見(jiàn)病。
 

　　作為目前創(chuàng)新療法中的大熱賽道之一，小核酸藥物不斷開(kāi)花結(jié)果，并成功實(shí)現(xiàn)商業(yè)化落地，這也引燃國(guó)內(nèi)一眾藥企的研發(fā)熱情。據(jù)悉，近日，蘇州歐利生物醫(yī)藥科技有限公司宣布完成Pre-A+輪融資，募集資金將主要用于百公斤級(jí)小核酸藥物生產(chǎn)基地建設(shè)，以便更好地滿足國(guó)內(nèi)外藥企對(duì)小核酸藥物臨床至商業(yè)化生產(chǎn)階段的CDMO需求。資料顯示，歐利生物成立于2021年8月，專注于為藥企提供小核酸藥物發(fā)現(xiàn)、實(shí)驗(yàn)室研發(fā)、工藝和分析開(kāi)發(fā)、CMC服務(wù)、原料藥生產(chǎn)及藥品注冊(cè)等“一站式”CDMO服務(wù)。
 

　　而根據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2022年全國(guó)在RNA藥物領(lǐng)域合計(jì)發(fā)生融資事件31起，其中17起融資事件與寡核苷酸(小核酸)藥物有關(guān)。
 

　　當(dāng)前聚焦小核酸藥物領(lǐng)域的國(guó)內(nèi)企業(yè)中，圣諾制藥自主研發(fā)能力較強(qiáng)，構(gòu)建了豐富的核酸干擾創(chuàng)新藥研發(fā)管線，研發(fā)管線中，小干擾藥物STP705研發(fā)進(jìn)展快，針對(duì)鱗狀細(xì)胞原位癌的臨床試驗(yàn)已進(jìn)入二期。
 

　　而瑞博生物也是國(guó)內(nèi)專注于小核酸藥物研發(fā)的本土代表性企業(yè)，其在研藥物主要為小干擾RNA(siRNA)、反義寡核苷酸(ASO)和核酸適配體藥物。其中瑞博生物針對(duì)2型糖尿病的反義核酸藥物RBD4988，全球已經(jīng)完成1個(gè)臨床Ⅰ期研究和3個(gè)Ⅱ期研究，在中國(guó)展開(kāi)針對(duì)2型糖尿病的兩項(xiàng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)也已順利完成。
 

　　除了圣諾制藥和瑞博生物外，國(guó)內(nèi)專注小核酸藥物研發(fā)的企業(yè)還有中美瑞康、百奧邁科等，其產(chǎn)品管線均處于臨床前研究階段。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，小核酸藥物具有可成藥靶點(diǎn)廣泛、疾病應(yīng)用空間廣闊、藥效持久且研發(fā)時(shí)間短、投產(chǎn)快等優(yōu)勢(shì)，在抗擊傳染病、治療罕見(jiàn)病和慢性病領(lǐng)域具有較大的發(fā)展?jié)摿?。未?lái)，隨著小核酸藥物的應(yīng)用領(lǐng)域和技術(shù)領(lǐng)域不斷突破創(chuàng)新，小核酸藥物的市場(chǎng)需求和市場(chǎng)規(guī)模將持續(xù)擴(kuò)大。而國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，雖然小核酸藥物仍處于早期研究階段，但是業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，三四年后，國(guó)內(nèi)小核酸藥物將實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。