【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】 2023年4月，美國(guó)和歐盟各有1款新藥獲批，分別為渤健的Tofersen(商品名：Qalsody)和Akebia制藥的Vadadustat(商品名：Vafseo)。
 

　　4月25日，渤健(“Biogen”)公布了公司針對(duì)ALS遺傳病因開發(fā)的Qalsody(tofersen)，獲FDA批準(zhǔn)用于治療患有超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突變的成人肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)。
 

　　資料顯示，Qalsody可治療由SOD1基因突變驅(qū)動(dòng)的ALS。正常的SOD1蛋白對(duì)細(xì)胞(包括神經(jīng)元)具有保護(hù)作用。然而，突變后的SOD1具有毒性，并且與ALS患者經(jīng)歷的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元進(jìn)行性喪失有關(guān)。該藥物是一種反義寡核苷酸，一種由與信使RNA結(jié)合的DNA或RNA小片段組成的藥物，通過(guò)與SOD1 mRNA結(jié)合實(shí)現(xiàn)SOD1 mRNA降解，從而實(shí)現(xiàn)SOD1蛋白合成減少。
 

　　據(jù)悉，Tofersen 是由Ionis開發(fā)的，Biogen根據(jù)合作開發(fā)和許可協(xié)議從Ionis獲得了tofersen的許可。該藥物作為針對(duì)ALS遺傳原因的批準(zhǔn)治療方法，主要是基于在健康志愿者中進(jìn)行的臨床1期試驗(yàn)、劑量爬坡的臨床1/2期試驗(yàn)、VALOR臨床3期試驗(yàn)以及開放標(biāo)簽擴(kuò)展(OLE)試驗(yàn)結(jié)果；另外，也包含了最近12個(gè)月VALOR與OLE試驗(yàn)的整合結(jié)果。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，Qalsody是基于生物標(biāo)志物批準(zhǔn)的ALS治療，將進(jìn)一步推動(dòng)ALS的創(chuàng)新藥物開發(fā)。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2022年全球ALS 治療市場(chǎng)銷售額達(dá)到了3億美元，預(yù)計(jì)2029年將達(dá)到5.2億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率(CAGR)為8.1%(2023-2029)。
 

　　而4月在歐盟獲批的藥物是Akebia制藥的Vadadustat(商品名：Vafseo)。4月25日，Akebia Therapeutics宣布，歐盟委員會(huì)(EC)已授予其口服HIF-PHI抑制劑Vafseo (vadadustat)上市許可，用于治療接受慢性維持性透析的成人慢性腎臟疾病(CKD)相關(guān)的癥狀性貧血。該批準(zhǔn)適用于所有27個(gè)歐盟成員國(guó)以及冰島、挪威和列支敦士登。截至目前，vadadustat已在32個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)。
 

　　資料顯示，Vadadustat是一種口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)，旨在模擬高海拔條件下身體對(duì)缺氧的生理效應(yīng)。在高海拔情況下，身體對(duì)氧氣稀缺的反應(yīng)是提高缺氧誘導(dǎo)因子(HIF)的生成。HIF會(huì)調(diào)控鐵元素的動(dòng)員和促紅細(xì)胞生成素(EPO)的產(chǎn)生來(lái)刺激血紅細(xì)胞的生成，從而改善氧氣運(yùn)輸。
 

　　據(jù)悉，該項(xiàng)批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)綜合開發(fā)計(jì)劃的數(shù)據(jù)，該計(jì)劃包括7500多名患者，其中包括vadadustat治療成人透析患者CKD相關(guān)貧血的全球3期INNO2VATE臨床計(jì)劃。在針對(duì)接受透析成年患者的兩項(xiàng)INNO2VATE研究中，vadadustat均達(dá)到了主要和關(guān)鍵的次要療效終點(diǎn)，通過(guò)基線與主要評(píng)估期(第24至36周)和次要評(píng)估期(40至52周)之間血紅蛋白(Hb)的平均變化來(lái)衡量，vadadustat對(duì)darbepoetin α(一種血紅細(xì)胞刺激劑)無(wú)劣效性。Vadadustat還達(dá)到了INNO2VATE研究的主要安全終點(diǎn)，定義為在首次發(fā)生重大不良心血管事件時(shí)，vadadutat與對(duì)照藥的非劣效性。
 

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