【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】8月9日消息，Galera Therapeutics宣布收到FDA就Avasopasem manganese(Avasopasem，GC4419)用于治療接受標(biāo)準(zhǔn)治療的頭頸癌(HNC)患者因放療引起的嚴(yán)重口腔粘膜炎(SOM)的新藥上市申請(qǐng)(NDA)發(fā)出的完整回復(fù)函(CRL)。
 

　　據(jù)悉，因III期ROMAN研究以及IIb期GT-201研究數(shù)據(jù)不足以證明Avasopasem在減少頭頸癌患者嚴(yán)重口腔黏膜炎方面的有效性與安全性，故FDA認(rèn)為，該公司需要重新遞交額外的臨床試驗(yàn)結(jié)果。
 

　　口腔粘膜炎(SOM)是放療的副作用，其特征是重度疼痛、炎癥、潰瘍和口腔出血，常導(dǎo)致化、放療的劑量降低、中斷或延遲，嚴(yán)重地影響患者的生活質(zhì)量、治療進(jìn)度及療效。在頭頸癌患者中，放療是主要治療手段。在美國(guó)，每年大約有4.2萬(wàn)名頭頸癌患者接受標(biāo)準(zhǔn)放療，大部分患者在治療期間會(huì)發(fā)生SOM。中斷放射治療可以緩解SOM，但這會(huì)對(duì)患者原本良好的腫瘤預(yù)后產(chǎn)生不利影響。
 

　　Avasopasem是一種選擇性小分子歧化酶模擬物，目前已開(kāi)發(fā)的適應(yīng)癥包括晚期頭頸癌(HNC)、放療誘發(fā)的嚴(yán)重口腔粘膜炎(SOM)、放化療誘發(fā)的食管炎等。
 

　　此前，F(xiàn)DA曾授予Avasopasem突破性療法和快速通道資格認(rèn)定，用于減少放化療誘發(fā)的SOM。本次NDA該公司提交了包括隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的III期ROMAN研究和IIb期GT-201研究數(shù)據(jù)。新聞稿指出，兩項(xiàng)試驗(yàn)都證明了接受Avasopasem治療后的患者SOM疾病負(fù)擔(dān)關(guān)鍵性指標(biāo)出現(xiàn)了具有臨床意義的緩解。
 

　　據(jù)了解，在Avasopasem之前，美國(guó)沒(méi)有針對(duì)這類患者的SOM療法獲批上市。而此次FDA拒絕批準(zhǔn)該新藥上市，后續(xù)Galera Therapeutics是否會(huì)重新遞交更充分的臨床試驗(yàn)結(jié)果以沖刺上市，值得關(guān)注。
 

　　實(shí)際上，新藥上市之路一直以來(lái)都不是一件容易的事，它需要經(jīng)過(guò)重重的考驗(yàn)。除了Avasopasem以外，近年來(lái)被FDA拒之門外的藥品案例還有很多。
 

　　例如，近日，F(xiàn)DA拒絕了澳大利亞生物技術(shù)公司 Mesoblast就開(kāi)發(fā)治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)兒童的間充質(zhì)干細(xì)胞療法 remestemcel-L的上市申請(qǐng)，要求補(bǔ)充試驗(yàn)數(shù)據(jù)。而這已不是remestemcel-L頭次被否，此前的 2020 年 10 月，F(xiàn)DA已拒絕過(guò)該藥物一次。據(jù)悉，Remestemcel-L 是一種人骨髓來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品，其已在日本、加拿大和新西蘭被批準(zhǔn)用于兒科治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病。
 

　　7月3日，生物制藥公司Amneal Pharmaceuticals表示，F(xiàn)DA拒絕批準(zhǔn)公司用于治療帕金森病的IPX203新藥申請(qǐng)(NDA)，在完整回應(yīng)函(CRL)中，F(xiàn)DA表示是因?yàn)樵撍幬锏陌踩詳?shù)據(jù)不足，無(wú)法幫助患者長(zhǎng)期控制癥狀，與IPX203的功效或生產(chǎn)問(wèn)題無(wú)關(guān)。
 

　　此外，近年還有Minerva公司的精神分裂癥陰性癥狀治療藥物roluperidone、琺博的羅沙司他(roxadustat)，以及和黃醫(yī)藥的索凡替尼、萬(wàn)春醫(yī)藥的新藥“普那布林”等國(guó)產(chǎn)藥品的上市申請(qǐng)被否，其中部分國(guó)產(chǎn)藥被拒絕的原因是重度依賴國(guó)內(nèi)數(shù)據(jù)，需要補(bǔ)做國(guó)際多中心試驗(yàn)。
 

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