【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】 近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委、科技部、工業(yè)和信息化部等六部門聯(lián)合發(fā)布了《第二批罕見病目錄》，新納入86種罕見病，包括軟骨發(fā)育不全、原發(fā)性生長(zhǎng)激素缺乏癥、獲得性血友病、成人斯蒂爾病等。
 

　　據(jù)了解，2018年，《第一批罕見病目錄》正式發(fā)布，納入121種罕見病。這是一個(gè)里程碑式的政策節(jié)點(diǎn)，意味著中國(guó)成為以目錄形式管理罕見病的國(guó)家。在長(zhǎng)達(dá)5年的等待后，國(guó)家目錄終于再次更新，《第二批罕見病目錄》包含了86種罕見疾病。目前目錄已覆蓋207種罕見病。
 

　　罕見病的診治一直存在確診難、治療方法少、可用藥品少、社會(huì)重視程度不高等困難。將罕見病納入國(guó)家目錄并持續(xù)更新，可讓作為少數(shù)群體的罕見病患者被看見、被關(guān)注、被關(guān)心，極大地推動(dòng)罕見病的篩查診治。
 

　　罕見病病患占比一般在萬(wàn)分之一以下，研發(fā)新藥投入大、風(fēng)險(xiǎn)高、原創(chuàng)難、周期長(zhǎng)，因此國(guó)產(chǎn)罕見病創(chuàng)新藥十分罕見。據(jù)了解，近年來(lái)，在利好政策的推動(dòng)下，很多藥企也開始不斷加大對(duì)罕見病藥物的開發(fā)。如晟斯生物作為罕見病新藥研制取得突破性成果的企業(yè)，與浦東一批創(chuàng)新藥企共同進(jìn)入罕見病新藥研制的新賽道。晟斯生物四個(gè)國(guó)際水準(zhǔn)的血友病創(chuàng)新藥研制，帶動(dòng)罕見病領(lǐng)域的新藥創(chuàng)新規(guī)劃布局，在晟斯血友病長(zhǎng)效藥、再鼎可穿戴醫(yī)療設(shè)備和傅利葉康復(fù)機(jī)器人治療罕見病方面，走在前列。
 

　　金賽藥業(yè)也表示，其始終關(guān)注著罕見病群體，一方面是推進(jìn)罕見病臨床研究，另一方面則是積極支持國(guó)內(nèi)罕見病學(xué)術(shù)組織的工作開展。據(jù)悉，其一直在積極開展生長(zhǎng)激素治療小胖威利綜合征臨床研究，同時(shí)還在支持該綜合征成立臨床規(guī)范化多學(xué)科診療協(xié)作聯(lián)盟。
 

　　根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，罕見病藥物獲批上市速度也逐漸加快。截至2023年6月30日共約有50款新藥頭次獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)批準(zhǔn)上市，約有30多款新藥在我國(guó)迎來(lái)了新適應(yīng)癥。其中罕見病藥物為獲批第二多的創(chuàng)新藥，包括頭次批準(zhǔn)上市的7款及3款成功擴(kuò)大適應(yīng)癥，為我國(guó)罕見病患者帶來(lái)福音。
 

　　對(duì)于本次86種罕見病被新近納入，又將帶來(lái)怎樣的變化和影響？有業(yè)內(nèi)人士表示，這無(wú)疑會(huì)帶來(lái)多方面“利好”：首先這些罕見病能獲得臨床專家關(guān)注，推動(dòng)更多醫(yī)療資源傾斜和相應(yīng)診療方案出臺(tái)；其次藥物研發(fā)、審批、上市也會(huì)加速，支付保障也會(huì)進(jìn)一步完善；更重要的是，罕見病患者的身份可以得到更廣泛的社會(huì)認(rèn)可，“這將有效、及時(shí)幫助他們獲得醫(yī)療資源和社會(huì)救助。”
 

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