【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】基因編輯療法因在疾病治療方面擁有巨大潛力，被視為未來(lái)醫(yī)療的突破口。根據(jù)Allied Market Research和Global Market Research的研究，預(yù)計(jì)到2030年全球基因編輯市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到360.61億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為22.3%。
 

　　瞄準(zhǔn)廣闊的基因編輯市場(chǎng)，眾多企業(yè)紛紛布局。近日消息，基因療法開(kāi)發(fā)商Voyager Therapeutics與諾華制藥子公司達(dá)成高達(dá)12億美元的戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，以推進(jìn)亨廷頓病(HD)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)的新型基因療法。
 

　　亨廷頓病是一種遺傳性神經(jīng)元疾病，其臨床表現(xiàn)主要為舞蹈樣動(dòng)作、肌張力障礙和癡呆等，預(yù)后較差，患者目前主要是對(duì)癥支持治療，尚沒(méi)有治療該疾病的有效方法，因此存在巨大的尚未被滿足的治療需求。脊髓性肌萎縮癥則是并不罕見(jiàn)的罕見(jiàn)病，常見(jiàn)表現(xiàn)為肌無(wú)力、肌張力低、肌萎縮等。
 

　　據(jù)悉，Voyager Therapeutics擁有TRACER(TropismRedirection of AAV by Cell-typ-e-specific Expression of RNA)衣殼發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，這是一個(gè)廣泛適用、基于RNA的篩選平臺(tái)，能夠在多個(gè)物種中快速發(fā)現(xiàn)具有強(qiáng)大穿透血腦屏障和增強(qiáng)中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)嗜性的AAV衣殼。在臨床前研究中，與傳統(tǒng)的AAV衣殼以及細(xì)胞和組織特異性轉(zhuǎn)導(dǎo)(transduction)相比，TRACER產(chǎn)生的衣殼在CNS中表現(xiàn)出廣泛的基因表達(dá)。
 

　　根據(jù)協(xié)議，Voyager Therapeutics將向諾華制藥提供其TRACER(Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA)衣殼開(kāi)發(fā)平臺(tái)的授權(quán)，以及其他針對(duì)亨廷頓病(HD)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。雙方將合作推進(jìn)亨廷頓病(HD)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)和臨床前基因治療候選藥物。其中，Voyager將負(fù)責(zé)臨床前進(jìn)展，諾華將負(fù)責(zé)HD項(xiàng)目的所有臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
 

　　諾華制藥將預(yù)先向Voyager Therapeutics支付1億美元對(duì)價(jià)，其中包括Voyager Therapeutics新發(fā)行的2000萬(wàn)美元股權(quán)。
 

　　同時(shí)，Voyager Therapeutics還將有機(jī)會(huì)獲得最高達(dá)12億美元的臨床前、開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和銷(xiāo)售里程碑付款，以及使用TRACER衣殼的產(chǎn)品全球凈銷(xiāo)售額的分層版稅。
 

　　值得一提的是，諾華與Voyager并非初次合作。早在2022年3月8日，諾華就宣布與 Voyager Therapeutics 達(dá)成總額高達(dá)17.5億美元的合作，諾華將為 Voyager 提供5400萬(wàn)美元的預(yù)付款，以及高達(dá)17億美元的里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。通過(guò)合作，諾華將獲得 Voyager 專(zhuān)有的 RNA 驅(qū)動(dòng)的 TRACER 衣殼發(fā)現(xiàn)計(jì)劃以及特定 AAV 衣殼的開(kāi)發(fā)權(quán)益，諾華希望能夠開(kāi)發(fā)出突破血腦屏障、靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)的新型 AAV 載體，治療那些大腦深處的疾病。
 

　　此次合作意味著諾華在基因療法賽道上的布局再下一城。近年來(lái)，諾華布局這一領(lǐng)域的消息頻頻。例如，在脊髓性肌萎縮癥治療領(lǐng)域，諾華的一種一次性基因療法Zolgensma已于2019年5月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，售價(jià)高達(dá)212.5萬(wàn)美元。據(jù)悉，Zolgensma將正常表達(dá)SMN蛋白的轉(zhuǎn)基因裝載在AAV9病毒載體中，并且對(duì)轉(zhuǎn)基因進(jìn)行了改良，提高了生成SMN蛋白的能力。
 

　　不過(guò)，基因療法開(kāi)發(fā)之路也并非是一帆風(fēng)順的。2023年9月11日，據(jù)外媒報(bào)道，諾華已停止開(kāi)發(fā)重金收購(gòu)的眼科AAV基因療法——GT005。據(jù)悉，GT005是一款基于AAV2載體的一次性基因療法，旨在通過(guò)增加CFI蛋白的產(chǎn)生，恢復(fù)免疫系統(tǒng)中過(guò)度活躍的補(bǔ)體系統(tǒng)平衡，以減緩或阻止干性年齡相關(guān)性黃斑變性的進(jìn)展。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。