【制藥網(wǎng) 市場分析】小核酸藥物通過調(diào)節(jié)RNA進而實現(xiàn)治療/預防疾病，包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA適配體(Aptamer)等，近年來，這類藥物市場熱度持續(xù)攀升。
 

　　未來，小核酸藥物市場規(guī)模有望進一步擴大，有數(shù)據(jù)預測，2020年全球小核酸藥物市場規(guī)模為3.62億美元，預計2030年該市場有望達到250億美元。而中國市場，預計到2025年，小核酸藥物市場規(guī)模有望達到3億美元，2022年到2025年，年復合增長率超300%。
 

　　據(jù)悉，今年小核酸藥物備受市場關(guān)注，其中今年初，國內(nèi)小核酸藥物市場便現(xiàn)多起Licence-out巨額交易。包括勃林格殷格翰攜手蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司及瑞博國際研發(fā)中心共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎的小核酸創(chuàng)新療法，總交易金額超過20億美元。舶望制藥與諾華就RNAi療法(核糖核酸干擾分子療法)達成兩項獨家許可合作協(xié)議，將從諾華獲得1.85億美元的首付款，并有資格獲得潛在的期權(quán)和里程碑付款，以及商業(yè)銷售的分級版稅。兩項交易潛在總價值高達41.65億美元。
 

　　2023年開始，BD交易數(shù)量大幅上漲，全球達到了30多個，管線以罕見病為主。從2021年到2024年的BD交易中，國內(nèi)企業(yè)參與程度迅速上升，細分領(lǐng)域熱點也從mRNA切換到小核酸領(lǐng)域。業(yè)內(nèi)指出，當這個領(lǐng)域真正邁過罕見病的門檻，進而進入常見慢性病的大市場，核酸藥物市場會有一個大的增長。“核酸藥物逐步進入相對常見的慢病領(lǐng)域，可以用更親民的價格爭取市場。”
 

　　有行業(yè)人士表示，核酸藥物領(lǐng)域的發(fā)展提升了創(chuàng)新藥的靶點成藥空間，改變了疾病治療的方式，以超長效的給藥技術(shù)開啟臨床治療探索新階段，該領(lǐng)域未來應當從需求出發(fā)，尋找能夠真正惠及患者的藥品和治療方式。
 

　　面對核酸藥物市場的廣闊前景，當前也有不少藥企積極布局。如璟睿生物聚焦遞送系統(tǒng)的創(chuàng)新，結(jié)合市場面臨的技術(shù)痛點，推動核酸、生物醫(yī)藥領(lǐng)域在肝外遞送的發(fā)展。而楷拓生物是在疫情中創(chuàng)立和成長起來的公司，專業(yè)聚焦在核酸技術(shù)的創(chuàng)新應用上，業(yè)務板塊覆蓋DNA、RNA、LNP的全流程工藝和生產(chǎn)。迪納元昇表示，小核酸從產(chǎn)業(yè)到市場均已得到充分驗證，且有望在國際上以此為突破口實現(xiàn)彎道超車，肝以外的遞送是該領(lǐng)域的巨大藍海。迪納元昇希望做到管線的差異化，除了采用傳統(tǒng)化學偶聯(lián)技術(shù)之外，還開發(fā)了尺寸/形狀精準可控的DNA納米載體。
 

　　核酸藥物具有特異性、長效性和高效性等優(yōu)點，當前進入發(fā)展快車道，適應證不斷擴展，發(fā)展?jié)摿薮?，有望成為第三大類藥物。業(yè)內(nèi)表示，近年來，核酸藥物也不斷受到資本的追捧。“這些年在醫(yī)藥行業(yè)中，核酸藥物的投資是逐年增加的，可以說非常受資本追捧。這一方面得益于核酸藥物本身具備的性能——從基因?qū)用鎭碚{(diào)控和治療疾病，非常高效；另一方面，它設計便捷。容易成藥，可以靶向的靶點范圍非常廣。”
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。