【制藥網(wǎng) 醫(yī)藥股市】據(jù)悉，2seventy Bio(TSVT.US)盤后漲近7%，報(bào)3.85美元。消息面上，2seventy Bio宣布，諾和諾德以4000萬美元收購(gòu)了其治療A型血友病的候選基因療法及其一項(xiàng)基因編輯技術(shù)的使用權(quán)。該公司表示，將專注于與百時(shí)美施貴寶合作的癌癥療法Abecma的商業(yè)化和持續(xù)開發(fā)。
 

　　據(jù)了解，血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病，其特征是血液凝結(jié)級(jí)聯(lián)反應(yīng)受到破壞，導(dǎo)致失控的出血事件。全球血友病患者數(shù)量大概約為70萬，中國(guó)有14萬患者。這類患者的關(guān)節(jié)內(nèi)和肌肉內(nèi)出血是尤其常見的臨床癥狀。重復(fù)關(guān)節(jié)出血會(huì)導(dǎo)致永久性關(guān)節(jié)損傷，關(guān)節(jié)疼痛和活動(dòng)幅度受限，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。在有效療法出現(xiàn)以前，嚴(yán)重的血友病患者經(jīng)常無法活到成年，平均預(yù)期壽命短。
 

　　目前，血友病主要分為兩大類：血友病A(也稱為甲型血友病)和血友病B(也稱為乙型血友病)，分別因凝血因子VIII(FVIII，F(xiàn)actor VIII)或凝血因子IX(FIX，F(xiàn)actor IX)基因突變導(dǎo)致凝血因子的缺乏而引起。針對(duì)血友病的主要療法是通過定期輸液來補(bǔ)充血液中缺乏的凝血因子，對(duì)于沒有因子VIII抑制劑的血友病A患者而言，典型的治療需要每周多次輸注因子VIII替代物。這種療法存在定期輸液的負(fù)擔(dān)并且需要為了預(yù)防出血而小心生活，患者亟待新療法的出現(xiàn)。
 

　　基因治療被認(rèn)為是目前治療血友病的一種前沿療法。2022年8月和11月，針對(duì)血友病A和血友病B的兩款基因療法先后面世，給患者帶來了治療新選擇。隨后，輝瑞等跨國(guó)藥企紛紛涌入該賽道。
 

　　諾和諾德也在基因療法領(lǐng)域積極布局。早在2019年10月，諾和諾德和bluebird bio聯(lián)合宣布，雙方達(dá)成一項(xiàng)為期3年的研究協(xié)議，將聯(lián)合開發(fā)下一代體內(nèi)基因組編輯療法，治療嚴(yán)重遺傳性疾病。該合作的重點(diǎn)在于為A型血友病患者開發(fā)出替代注射凝血因子的新型療法，并希望達(dá)成“一次治療，終生獲益”的目標(biāo)。根據(jù)彼時(shí)協(xié)議，bluebird bio公司將其MegaTAL基因編輯技術(shù)與諾和諾德在血友病治療方面的專業(yè)知識(shí)相結(jié)合，希望可以為血友病患者開發(fā)出具有高度特異性的治療方法。其研發(fā)的重點(diǎn)將先集中在糾正A型血友病的凝血因子VIII的缺失，以及探索其它潛在治療靶點(diǎn)。
 

　　據(jù)了解，血友病領(lǐng)域是諾和諾德持續(xù)深耕并具備優(yōu)勢(shì)地位的領(lǐng)域，2022年，諾和諾德研發(fā)的罕見血液病藥物在全球凈銷售額高達(dá)6671百萬丹麥克朗(66.89億元人民幣)。早在2017年，諾和諾德的長(zhǎng)效重組凝血因子IX Refixia®就在歐盟和美國(guó)獲批上市，2019年，另一款長(zhǎng)效重組凝血因子VIIINovoThirteen® 獲批，此藥于2023年7月25日向中國(guó)遞交了上市申請(qǐng)，已被受理。
 

　　2023年業(yè)績(jī)報(bào)告顯示，諾和諾德實(shí)現(xiàn)全年收入約337.71億美元，同比增長(zhǎng)31%。司美格魯肽作為諾和諾德的重磅產(chǎn)品在2023年獲得約212.01億美元的銷售額。
 

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