【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】隨著醫(yī)學(xué)科技的不斷進(jìn)步，藥物研發(fā)在尋找治愈疾病的道路上取得了突破。然而，對于那些嚴(yán)重危及生命、缺乏有效治療手段的疾病，新的突破性治療藥物尤為重要。為了加速突破性治療藥物的研發(fā)和上市，中國的《藥品注冊管理辦法》引入了突破性治療藥物程序，為創(chuàng)新藥物的發(fā)現(xiàn)和應(yīng)用提供了更靈活的途徑。
 

　　據(jù)悉，近日，多個(gè)創(chuàng)新藥納入突破性治療藥物程序，包括上海朗昇生物聯(lián)合申請的藥品“LX101注射液”、香雪生命科學(xué)聯(lián)合申請的藥品“TAEST16001注射液”等。
 

　　資料顯示，LX101注射液適用于治療RPE65雙等位基因突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(IRD)患者。該注射液是一款以rAAV為載體的基因治療藥物，其治療RPE65突變相關(guān)IRD已進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)階段。
 

　　公開資料顯示，RPE65基因突變引起的IRD是一種典型的致盲性罕見病，患者在嬰幼兒期發(fā)病，幾乎所有患者最終進(jìn)展為完全失明。這類疾病臨床尚無有效治療方法。LX101是上海朗昇生物研發(fā)的針對遺傳性視網(wǎng)膜變性的基因治療藥物。該藥物通過腺相關(guān)病毒2型(AAV2)攜帶正常RPE65基因，能特異識(shí)別并轉(zhuǎn)染病變的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，并在細(xì)胞內(nèi)持續(xù)高效表達(dá)患者缺少的RPE65蛋白，恢復(fù)正常視循環(huán)，達(dá)到提升視功能的治療目的。在此前進(jìn)行的研究者發(fā)起的臨床研究中，LX101表現(xiàn)出良好的安全性，且已在多位患者中見到視力提高的療效。
 

　　據(jù)悉，朗信生物致力于基因治療創(chuàng)新藥物研發(fā)制造，專注于眼部遺傳性和慢性疾病的基因治療領(lǐng)域，該公司共推進(jìn)5個(gè)候選分子進(jìn)入臨床。
 

　　而香雪生命科學(xué)的 TAEST16001 注射液是一款 TCR-T 細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品，擬用于治療組織基因型為 HLA-A*02:01，腫瘤抗原 NY-ESO-1 表達(dá)為陽性的軟組織肉瘤。
 

　　資料顯示，AEST16001 是香雪生命科學(xué)自主研發(fā)的 TCR-T 細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品，針對 NY-ESO-1 癌睪抗原的 TCR-T 細(xì)胞，將病人的 T 細(xì)胞在體外用基因工程改造過的帶有腫瘤抗原特異性的 TCR 基因的慢病毒轉(zhuǎn)染，然后這些表達(dá)抗腫瘤抗原 TCR 的 T 細(xì)胞被大量擴(kuò)增到約1×109~2×1010 個(gè)細(xì)胞量，病人經(jīng)過適當(dāng)劑量藥物進(jìn)行淋巴細(xì)胞清除(清淋)后，再把 TCR-T 細(xì)胞回輸給病人。
 

　　目前，TAEST16001 的 Ⅰ 期臨床試驗(yàn)已經(jīng)完成，并正在開展治療晚期軟組織肉瘤患者的 II 期臨床試驗(yàn)。據(jù)悉，在 2024 年 6 月舉行的 ASCO 大會(huì)上，研究人員曾公布了該 II 期臨床試驗(yàn)的階段性數(shù)據(jù)總結(jié)。
 

　　有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2024年上半年(截至6月21日)，有39款新藥通過公示正式被納入了突破性治療藥物的名單。而這些藥物多分布在癌癥治療領(lǐng)域，占據(jù)了30個(gè)，占比高達(dá)77%。其中，用于治療肺癌、乳腺癌和結(jié)腸癌/結(jié)直腸癌的項(xiàng)目數(shù)量居多。
 

　　業(yè)內(nèi)指出，隨著突破性治療藥物工作程序的實(shí)施，越來越多的新藥得到了監(jiān)管部門的認(rèn)定和鼓勵(lì)。而通過加快新藥研發(fā)進(jìn)程和縮短上市時(shí)間，這些創(chuàng)新藥物有望更早應(yīng)用于臨床。
 

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