【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】重癥肌無(wú)力屬于一種神經(jīng)免疫性疾病中的罕見病，它是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。業(yè)內(nèi)表示，全身型重癥肌無(wú)力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、肢體活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無(wú)力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作。據(jù)悉，在重癥肌無(wú)力領(lǐng)域，藥企也不斷加強(qiáng)藥物創(chuàng)新研發(fā)，并日漸實(shí)現(xiàn)突破。
 

　　如榮昌生物8月13日晚間公告，公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普(RC18，商品名：泰愛®)用于治療全身型重癥肌無(wú)力(gMG)的Ⅲ期臨床研究，達(dá)到方案設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)主要研究終點(diǎn)。
 

　　臨床研究結(jié)果顯示，泰它西普可持續(xù)有效改善全身型重癥肌無(wú)力患者的臨床癥狀，顯示良好的療效和安全性。公司將擇機(jī)向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)遞交上市申請(qǐng)。
 

　　榮昌生物介紹稱，這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床研究，旨在評(píng)價(jià)泰它西普治療全身型重癥肌無(wú)力患者的有效性和安全性。臨床研究結(jié)果顯示，泰它西普可持續(xù)有效改善全身型重癥肌無(wú)力患者的臨床狀況。據(jù)悉，榮昌生物于8月5日還宣布，其重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥的全球多中心Ⅲ期臨床實(shí)現(xiàn)美國(guó)頭例患者入組。目前，泰它西普在重癥肌無(wú)力領(lǐng)域獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局突破性治療品種、美國(guó)FDA孤兒藥和快速通道三項(xiàng)認(rèn)定。
 

　　而馴鹿生物自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液(伊基奧侖賽注射液)，針對(duì)新增擴(kuò)展適應(yīng)癥難治性全身型重癥肌無(wú)力臨床試驗(yàn)曾于2024年初獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)審評(píng)中心(CDE)通過。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，伊基奧侖賽注射液(商品名：福可蘇®)已于2023年6月30日獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤，此次重癥肌無(wú)力IND的獲批進(jìn)一步拓展了伊基奧侖賽注射液的適應(yīng)癥范圍。
 

　　馴鹿生物相關(guān)人士表示，長(zhǎng)期以來(lái)，全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，現(xiàn)有藥物療法并非對(duì)所有患者都有效，臨床上有10%-15%的MG患者存在難治性疾病，這些難治性MG患者和潛在發(fā)展為危象的患者的治療，是臨床上面臨的重要挑戰(zhàn)，急需安全有效的創(chuàng)新治療來(lái)解決這些問題。其表示，在公司的IIT研究中，很高興看到伊基奧侖賽注射液可以阻止疾病進(jìn)展，并表現(xiàn)出逆轉(zhuǎn)疾病的早期征象，有望改變MG治療格局。馴鹿生物會(huì)盡快啟動(dòng)和完成臨床試驗(yàn)，為中國(guó)重癥肌無(wú)力患者帶來(lái)治愈的希望。
 

　　此外，根據(jù)梳理，再鼎醫(yī)藥從Argenx引進(jìn)的艾加莫德是國(guó)內(nèi)目前獲批上市的FcRn拮抗劑，也是目前國(guó)內(nèi)可醫(yī)保報(bào)銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。
 

　　而2023年3月，和鉑醫(yī)藥公布了巴托利單抗治療全身重癥肌無(wú)力(gMG)的Ⅲ期試驗(yàn)數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示已達(dá)到主要研究終點(diǎn)及關(guān)鍵次要研究終點(diǎn)，同時(shí)治療總體上安全且耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。但2023年12月，和鉑醫(yī)藥突然宣布巴托利單抗的Ⅲ期臨床試驗(yàn)延期，以收集其他長(zhǎng)期安全性數(shù)據(jù)，并撤回該藥的上市申請(qǐng)，計(jì)劃2024年重新提交。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，針對(duì)重癥肌無(wú)力患者，傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，長(zhǎng)期以來(lái)實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的治療目標(biāo)非常困難，這也是當(dāng)前重癥肌無(wú)力的治療難點(diǎn)。因此，重癥肌無(wú)力亟需安全、有效的創(chuàng)新療法。
 

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