【中國制藥網(wǎng) 編輯視點(diǎn)】醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)關(guān)乎國計(jì)民生，推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展對于提高我國人民身體健康以及經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平具有重要意義。近年來，我國全面實(shí)施藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革，進(jìn)一步調(diào)動了醫(yī)藥創(chuàng)新的積極性，而隨著各種政策的出臺，我國更多的臨床急需創(chuàng)新藥將有望加速獲批，患者將進(jìn)一步獲益。
 

 

　　近日發(fā)布的“十三五”《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》中提出，積極推進(jìn)藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革，加快臨床急需的創(chuàng)新藥物、醫(yī)療器械的審批。另外，統(tǒng)計(jì)顯示，2016年，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心(CDE)對外公布了12次優(yōu)先審評品種目錄，涉及106個品種。從中可以看出，對于優(yōu)先審評的藥物，國家更關(guān)注其創(chuàng)新水平、臨床價值，尤其關(guān)注疑難病、罕見病和老年兒童等特定人群疾病的藥。此外，質(zhì)量和技術(shù)水平與接軌的品種以及首仿藥品種，也是國家鼓勵的優(yōu)先審評品種。
 

　　據(jù)了解，新藥的研發(fā)要經(jīng)歷化合物篩選、臨床前試驗(yàn)、臨床試驗(yàn)、注冊申報(bào)等過程，其研發(fā)難度巨大，5000——10000個候選化合物之中才可能有一個藥物終上市。一個創(chuàng)新藥研發(fā)周期耗時長達(dá)10年左右，平均每個創(chuàng)新藥的研發(fā)費(fèi)用達(dá)到數(shù)十億美元，所以創(chuàng)新藥的研發(fā)往往需要巨大的資金投入和強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力作為支撐。一直以來，在新藥研發(fā)“技術(shù)要求高、資金投入大、研發(fā)周期長、市場風(fēng)險高”的多重阻礙之下，國內(nèi)眾多藥企紛紛望而卻步，選擇加入“仿制藥大軍”。
 

　　隨著政策紅利進(jìn)一步釋放，大批資本進(jìn)入創(chuàng)新藥物研發(fā)，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來或?qū)⒂瓉碇卮蟀l(fā)展機(jī)遇，從而更好地滿足公眾用藥需求。筆者獲悉，當(dāng)前，我國創(chuàng)新藥研發(fā)正在實(shí)施“四步走”戰(zhàn)略：步從“仿制”轉(zhuǎn)型為“創(chuàng)新”，這一步已經(jīng)基本完成；第二步是“me-better”，圍繞原NCE結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)上進(jìn)行二次創(chuàng)新，這一步正在進(jìn)行中；第三步是“best-in-class”(BIC)，是比“me-better”更強(qiáng)的一個；第四步是“first-in-class”(FIC)藥物。
 

　　貝達(dá)藥業(yè)董事長、執(zhí)行官丁列明曾在接受媒體專訪時表示，中國并不缺少新藥研發(fā)的土壤，但還需要進(jìn)一步破除醫(yī)藥行業(yè)“多頭管理”的問題，更好地為醫(yī)藥創(chuàng)新保駕護(hù)航，讓醫(yī)藥自主創(chuàng)新成果早日惠澤百姓。另外，他表示，新藥研發(fā)需要堅(jiān)持，更需要定力，需要耐得住寂寞的意志和堅(jiān)守，困難面前不退縮，誘惑中不動搖。
 

　　筆者獲悉，隨著有關(guān)企業(yè)的不斷創(chuàng)新進(jìn)取，我國新原研新藥取得了兩次重大貢獻(xiàn)。其中西達(dá)本胺是深圳微芯生物研發(fā)的抗腫瘤新藥，歷時13年完全自主開發(fā)，于2014年12月獲中國食藥總局批準(zhǔn)以T細(xì)胞淋巴瘤為適應(yīng)癥的上市應(yīng)用，這也是治療T細(xì)胞淋巴瘤的口服藥物。西達(dá)本胺還是我國獲美國FDA核準(zhǔn)在美國進(jìn)行臨床研究的中國原創(chuàng)化學(xué)新藥，開創(chuàng)了源于中國發(fā)現(xiàn)、進(jìn)行同步開發(fā)的先例。其在中國的上市和治療應(yīng)用，給晚期或既往化療失敗的T細(xì)胞淋巴瘤患者帶來了希望，上市后年內(nèi)即達(dá)到近億元的銷售。其還通過開發(fā)授權(quán)而獲得經(jīng)濟(jì)效益，如在除中國外的亞洲開發(fā)再授權(quán)所產(chǎn)生的2.8億美元的轉(zhuǎn)讓費(fèi)用。
 

　　西格列他鈉是微芯生物完全自主研發(fā)的另一個新藥，屬于針對2型糖尿病治療的全新一代胰島素增敏劑，具有自主知識產(chǎn)權(quán)。目前，兩項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)已完成患者入組，總計(jì)近1300例。這兩項(xiàng)并行推進(jìn)的三期臨床試驗(yàn)，是中國原研新藥史上規(guī)模大、且與試驗(yàn)設(shè)計(jì)和運(yùn)營所接軌的臨床研究。2016年9月，生物醫(yī)學(xué)雜志《自然》內(nèi)分泌綜述期刊上，對西格列他鈉的開發(fā)前景進(jìn)行了非常樂觀的展望。西格列他鈉是處于Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段的新一代胰島素增敏劑，如果開發(fā)成功，不僅會在領(lǐng)域中做出重大貢獻(xiàn)，也將是中國原研新藥對的再次重大貢獻(xiàn)。
 

　　日前，國家衛(wèi)生計(jì)生委、科技部和食藥監(jiān)總局等五部委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于全面推進(jìn)衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新的指導(dǎo)意見》(以下簡稱《指導(dǎo)意見》)強(qiáng)調(diào)，持續(xù)加強(qiáng)藥物和醫(yī)療器械創(chuàng)新能力建設(shè)和產(chǎn)品研發(fā)，落實(shí)創(chuàng)新藥物及醫(yī)療器械的特殊審評審批制度，加快臨床急需新藥的審評審批。試點(diǎn)開展藥品上市許可持有人制度。簡化藥品審批程序，完善藥品再注冊制度。推動建立創(chuàng)新技術(shù)和產(chǎn)品市場準(zhǔn)入與醫(yī)保制度的銜接制度以及優(yōu)先使用創(chuàng)新產(chǎn)品的采購政策，讓人民群眾盡早獲益。隨著各種政策的落地實(shí)施，新藥審評審批速度提速，我國在創(chuàng)新藥研發(fā)方面也將取得新的突破。