【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】孤兒藥即罕見病藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。一直以來，因罕見病患者數(shù)量少，藥品市場小、研發(fā)成本高、難度大等問題，真多眾多罕見病患者面臨著無藥可用的局面。
 

　　在我國，目前罕見病患者人數(shù)已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬。其中，大部分罕見病患者也都面臨著診斷難、治療難、用藥難的局面。因此，近年來國內(nèi)對(duì)罕見病和“孤兒藥”保障工作越來越重視，也開始從國家層面先后出臺(tái)多項(xiàng)政策，來推進(jìn)罕見病患者用藥“不罕見”，并且用的起。
 

　　據(jù)了解，2018年5月，國家衛(wèi)生健康委就公布了121種頭一批罕見病名單。并且從2019年3月1日起，我國對(duì)21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥給予增值稅優(yōu)惠。此外，各種社會(huì)組織、慈善基金會(huì)，以及藥企等越來越多的有社會(huì)責(zé)任感的企業(yè)也開始參與其中，為解決罕見病藥物供應(yīng)難題尋求突破口，以期解決更多罕見病患者用藥問題。
 

　　另外，值得一提的是，在國家推動(dòng)下，針對(duì)罕見病藥物的醫(yī)療保障，不少地區(qū)結(jié)合本地實(shí)際也相繼開展了各具特色的地方實(shí)踐。3月18日，成都市醫(yī)療保障局就連發(fā)6份文件，宣布將按照“盡力而為、量力而行，個(gè)人負(fù)擔(dān)可承受、可持續(xù)”原則，探索建立“負(fù)擔(dān)可控、責(zé)任共擔(dān)”的罕見病用藥保障機(jī)制，單獨(dú)設(shè)立罕見病用藥保障資金，并公布了頭批納入保障的7款罕見病藥物。
 

　　近日，為了穩(wěn)步提高臨沂市參保職工和居民的大病保險(xiǎn)待遇水平，提升重特大疾病保障能力，保障罕見病患者健康權(quán)益，臨沂市也將部分罕見病特效藥納入了大病保險(xiǎn)保障范圍。其中確定納入的藥品，主要包括賽諾菲(中國)投資有限公司上海分公司生產(chǎn)的思而贊、美而贊、法布贊和武田(中國)貿(mào)易有限公司生產(chǎn)的瑞普佳。
 

　　除了上述地區(qū)外，浙江、上海、山東、深圳、安徽等多個(gè)省市也在綜合運(yùn)用財(cái)政資金補(bǔ)助、設(shè)立專項(xiàng)基金、開展大病談判等模式，摸索和積累經(jīng)驗(yàn)，出臺(tái)政策鼓勵(lì)多方主體積極參與，多渠道、多樣化救助補(bǔ)貼罕見病患者。
 

　　目前，據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，國內(nèi)已公布的121種罕見病中，在我國已上市且有適應(yīng)癥的治療藥品已有50余種，其中有40余種已經(jīng)納入醫(yī)保。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，隨著越來越多的罕見病藥品被納入醫(yī)保和相關(guān)保障，對(duì)于我國中國2000萬罕見病患者而言無疑將是一大好消息，將惠及更多罕見病患者，使其無藥可醫(yī)的局面得到進(jìn)一步改善；同時(shí)，也將有望幫助更多家庭減負(fù)。