【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】阿爾茨海默病(AD)是一種起病隱匿的進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語(yǔ)等全面性癡呆表現(xiàn)為特征，病因迄今未明。數(shù)據(jù)顯示，目前，全球患有癡呆癥的患者已超過(guò)5500萬(wàn)，預(yù)計(jì)到2050年這一數(shù)字將突破1億人，達(dá)到近1.39億。
 

　　隨著癡呆癥患者數(shù)量的不斷增加，其給社會(huì)和家庭帶來(lái)的負(fù)擔(dān)也愈來(lái)愈沉重，社會(huì)急需要攻克這種疾病的藥物。在此背景下，眾多跨國(guó)藥企都紛紛涌入這一治療領(lǐng)域，新藥臨床試驗(yàn)進(jìn)展不斷。
 

　　5月4日消息，跨國(guó)制藥頭部公司禮來(lái)宣布，其在研阿爾茨海默病新藥donanemab的3期臨床研究獲得陽(yáng)性結(jié)果，臨床結(jié)果顯示，donanemab顯著減緩了早期阿爾茨海默病患者認(rèn)知和功能的下降。
 

　　公開(kāi)資料顯示，禮來(lái)的donanemab是一種靶向結(jié)合N端第2位焦谷氨酸化修飾的β-淀粉樣蛋白 (Aβ) 的單克隆抗體。在這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，主分析人群 (1182名患者) 具有中等水平的tau蛋白和阿爾茨海默病的臨床癥狀，臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該臨床試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，Donanemab將患者的認(rèn)知功能下降減慢。
 

　　禮來(lái)公司表示， Donanemab除了顯示出目前在3期臨床試驗(yàn)中觀察到的減慢阿爾茨海默病患者認(rèn)知能力衰退的效果外，還顯著降低了患者進(jìn)展到疾病下一階段的風(fēng)險(xiǎn)，阿爾茨海默病進(jìn)展到下一階段 (從輕度認(rèn)知障礙到癡呆，或輕度癡呆到中度癡呆) 意味著患者生活質(zhì)量的巨大下降。
 

　　基于良好的臨床結(jié)果，禮來(lái)稱將盡快開(kāi)展全球范圍內(nèi)的遞交工作，并預(yù)計(jì)在第二季度向美國(guó)FDA遞交上市申請(qǐng)。此外，禮來(lái)稱將與FDA以及全球其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，推動(dòng)藥物盡快獲批。
 

　　除了donanemab以外，近年來(lái)，阿爾茨海默病治療領(lǐng)域陸續(xù)傳出好消息。例如，2021年6月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)渤健旗下的Aducanumab上市，用于治療阿爾茨海默病源性輕度認(rèn)知障礙(MCI)及輕度阿爾茨海默病。該藥也成為FDA自2003年以來(lái)頭個(gè)批準(zhǔn)用于阿爾茨海默病的新型療法。2023年1月，渤健/衛(wèi)材的Aβ單抗lecanemab也獲得FDA加速批準(zhǔn)上市，成為全球第二個(gè)獲批上市的Aβ單抗，用于緩解輕度和早期阿爾茨海默病患者的認(rèn)知能力下降。
 

　　值得一提的是，阿爾茨海默病新藥研發(fā)不易，不僅投入成本高達(dá)幾千億美元，而且上市后可能還會(huì)面臨折戟的風(fēng)險(xiǎn)。例如，此前，渤健的阿爾茨海默病新藥aducanumab在美獲批前后都陷入不斷被質(zhì)疑的風(fēng)波中。先有FDA專業(yè)委員會(huì)拒絕其獲批；上市后，因質(zhì)疑不斷，導(dǎo)致藥品銷售額也大幅低于預(yù)期。
 

　　此次禮來(lái)取得臨床積極數(shù)據(jù)的donanemab帶來(lái)的潛在臨床益處雖然令人鼓舞，但其副作用同樣也值得關(guān)注。不過(guò)可以預(yù)見(jiàn)的是，若禮來(lái)的donanemab能夠成功獲得批準(zhǔn)，將為早期癥狀性阿爾茨海默病患者的治療帶來(lái)新突破。
 

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