【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】難治性全身型重癥肌無(wú)力(gMG)是一種罕見(jiàn)病，是由神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病，可導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴(yán)重衰弱。該類(lèi)疾病的癥狀復(fù)雜多樣，表現(xiàn)為視物、行走、講話(huà)、吞咽和呼吸困難，嚴(yán)重影響患者及其家人的日常生活，目前患者面臨較大的治療領(lǐng)域的創(chuàng)新需求。
 

　　近日，有好消息傳來(lái)，阿斯利康的依庫(kù)珠單抗(eculizumab)注射液(商品名：舒立瑞)®在中國(guó)獲批第三個(gè)適應(yīng)癥，用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的難治性全身型重癥肌無(wú)力(gMG)成人患者。
 

　　依庫(kù)珠單抗作為中國(guó)頭個(gè)獲批用于治療gMG的補(bǔ)體抑制劑，將給國(guó)內(nèi)gMG患者帶來(lái)創(chuàng)新的治療選擇。
 

　　公開(kāi)資料顯示，依庫(kù)珠單抗是全球頭個(gè)獲批的C5補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)選擇性抑制末端補(bǔ)體C5蛋白質(zhì)的激活來(lái)發(fā)揮作用。
 

　　截至目前，依庫(kù)珠單抗除了獲批用于gMG治療以外，此前已在中國(guó)獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)，并在全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥。其中，美國(guó)、歐盟和日本等市場(chǎng)批準(zhǔn)其用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 (PNH)，非典型溶血性尿毒癥綜合征 (aHUS)，抗乙酰膽堿受體(AchR)抗體陽(yáng)性的全身型重癥肌無(wú)力(gMG)成人患者，和抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙 (NMOSD)成人患者。
 

　　據(jù)了解，PNH、aHUS也均屬于全球罕見(jiàn)疾病。其中，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，其特征是補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，潛在的造血功能衰竭以及血栓形成傾向，從而發(fā)生器官損傷甚至威脅人體生命安全。
 

　　非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)則是由于機(jī)體補(bǔ)體系統(tǒng)過(guò)度反應(yīng)攻擊健康細(xì)胞，從而引發(fā)的補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病(CM-TMA)?；加羞@種極為罕見(jiàn)疾病的患者會(huì)在全身的小血管中形成血栓，導(dǎo)致腎臟和其他重要器官突然出現(xiàn)危及生命的損傷。
 

　　近年來(lái)，隨著國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病群體重視程度日益提高，罕見(jiàn)病研究、診療和藥品研發(fā)供應(yīng)、醫(yī)療保障體系等多項(xiàng)事業(yè)都取得了較大的進(jìn)展。據(jù)悉，阿斯利康自2021年通過(guò)收購(gòu)瑞頌制藥進(jìn)入罕見(jiàn)病領(lǐng)域，同年9月，在中國(guó)成立罕見(jiàn)病事業(yè)部。目前，阿斯利康罕見(jiàn)病研發(fā)范圍涉及血液、腎臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝、心血管、眼科六大疾病領(lǐng)域。為了驅(qū)動(dòng)全球罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)發(fā)展，阿斯利康通過(guò)充分整合瑞頌制藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)資源，憑借自身的科學(xué)創(chuàng)新實(shí)力和在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的前瞻性布局，正全力加速將全球罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥品引進(jìn)中國(guó)，并積極推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病診療的本土化發(fā)展。
 

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