【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近日，國家衛(wèi)健委醫(yī)政司正式印發(fā)《關(guān)于公布第二批罕見病目錄的通知》，新納入罕見病86種，包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤、肢端肥大癥等罕見疾病。至此，兩份中國罕見病目錄名單已納入207種罕見病。
 

　　據(jù)了解，新納入第二批罕見病目錄的86種罕見病中，不少疾病已在近年已迎來了新藥、新增適應(yīng)癥或藥物臨床進(jìn)展。
 

　　例如，再鼎醫(yī)藥7月18日公告，該公司及argenx SE公布了評估VYVGART Hytrulo用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病成人患者的ADHERE研究的陽性初步結(jié)果。研究表明，VYVGART Hytrulo可顯著降低慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病復(fù)發(fā)風(fēng)險。該公司與argenx BV就VYVGART和VYVGART Hytrulo 在中國內(nèi)地、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)(大中華區(qū))的開發(fā)和商業(yè)化達(dá)成了獨(dú)家許可協(xié)議。據(jù)悉，慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病(CIDP)是以周圍神經(jīng)近端慢性脫髓鞘為主要病變的自身免疫性運(yùn)動感覺性周圍神經(jīng)病，屬于慢性獲得性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病。
 

　　今年5月13日，勃林格殷格翰旗下罕見皮膚病泛發(fā)性膿皰型銀屑病(GPP)靶向生物制劑圣利卓(佩索利單抗注射液)在國內(nèi)上市。皮膚病泛發(fā)性膿皰型銀屑病(GPP)是一種常見的具有特征性皮損的慢性易于復(fù)發(fā)的皮膚病，可反復(fù)發(fā)作，也可呈持續(xù)性發(fā)病，并伴發(fā)肝腎損害，也可能危及生命。佩索利單抗注射液打破了GPP傳統(tǒng)治療的僵局，可以快速、強(qiáng)效、持久地清除GPP發(fā)作的膿皰和皮損，改善全身癥狀。
 

　　在惡性度高、進(jìn)展快，被稱為“兒童癌王”的神經(jīng)母細(xì)胞瘤領(lǐng)域，那西妥單抗注射液已于2022年12月獲CDE批準(zhǔn)與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF)聯(lián)合給藥，用于治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現(xiàn)為部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童(1歲及以上)或成人患者。該藥在華獲批后，給國內(nèi)的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來新希望。
 

　　再比如，舒泰神2022年8月份對投資者稱，公司BDB-001項目另有HS(中重度化膿性汗腺炎)和ANCA相關(guān)性血管炎兩項適應(yīng)癥正在開展臨床試驗?；撔院瓜傺资且环N頂泌汗腺慢性化膿性炎癥，多發(fā)生于青年和中年婦女。據(jù)介紹，BDB-001注射液針對的靶點是C5a，可以特異性的阻斷過敏毒素(C5a)誘導(dǎo)的生物學(xué)活性，如中性粒細(xì)胞的活化、細(xì)胞內(nèi)顆粒酶的釋放、炎癥調(diào)節(jié)因子水平的上升、氧呼吸風(fēng)暴的爆發(fā)等；同時不影響C5裂解形成C5a及膜攻擊復(fù)合物(MAC)的形成，因此在治療HS上存在良好的潛力。
 

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　　罕見病具有患者人數(shù)稀少、診斷困難、缺藥少藥等特點，近年來，我國對罕見病群體高度重視，已出臺了一系列利好政策。未來，隨著罕見病目錄擴(kuò)容，相信將進(jìn)一步點燃創(chuàng)新藥企業(yè)研發(fā)熱情，給更多罕見病患者帶去福音。
 

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