【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】 全球已知7000多種罕見病但有藥可醫(yī)的僅5%，大部分的罕見病沒有藥物可治。近年來國家也不斷加強(qiáng)對罕見病藥物的支持，如9月20日，國家衛(wèi)健委等六部門共同發(fā)布《第二批罕見病目錄》，新增86種罕見病。加上五年前公布的第一批罕見病目錄，目前該目錄共收錄了207種罕見病。
 

　　在國家政策的鼓勵下，也有部分藥企開始愿意投入罕見病藥物的研發(fā)，以惠及更多的罕見病患者。近日，在罕見病藥物領(lǐng)域，華東醫(yī)藥引進(jìn)的一款新藥申請獲受理。
 

　　根據(jù)華東醫(yī)藥11月13日發(fā)布的公告，其全資子公司中美華東從美國Kiniksa公司引入的注射用利納西普(ARCALYST®，Rilonacept)上市申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局正式受理，用于治療成人和12歲及以上兒童的冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征 (CAPS)，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)和穆-韋二氏綜合征(MWS)。ARCALYST®治療CAPS適應(yīng)癥在國內(nèi)被列入臨床急需境外新藥目錄，同時(shí)是美國FDA批準(zhǔn)的一款適用于12歲及以上人群的治療復(fù)發(fā)性心包炎藥物，是First-in-Class。
 

　　據(jù)了解，CAPS和復(fù)發(fā)性心包炎都是罕見病，而中國是罕見病的單一大市場，存在較大的市場潛力。資料顯示，心包炎是心包疾病的常見形式，主要影響心臟周圍組織的炎癥性心血管疾病，其中，約30%的心包炎患者會經(jīng)歷復(fù)發(fā)，成為復(fù)發(fā)性心包炎。復(fù)發(fā)性心包炎是一種失能性疾病，患者會有反復(fù)的胸痛發(fā)作，嚴(yán)重時(shí)可能危及生命。目前，針對復(fù)發(fā)性心包炎的標(biāo)準(zhǔn)療法較少，且副作用較大，臨床治療存在未滿足的需求。
 

　　2023年6月底華東醫(yī)藥已完成復(fù)發(fā)性心包炎適應(yīng)癥的中國Pre-BLA遞交。業(yè)內(nèi)表示，ARCALYST®的引進(jìn)不僅有望轉(zhuǎn)變國內(nèi)CAPS患者的治療模式，更能夠?qū)?fù)發(fā)性心包炎產(chǎn)生更好的療效。
 

　　由于患病人數(shù)相對較少，罕見病也被稱為孤兒病。據(jù)《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報(bào)告》統(tǒng)計(jì)，2022 年中國罕見病患者約2000萬，但是根據(jù)中國罕見病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國罕見病綜合社會調(diào)研》顯示，在參加調(diào)研的2萬余名患者中，95%的患者缺乏明確的治療藥物。
 

　　國內(nèi)存在大量未被滿足的患病群體，罕見病市場存在較大的市場增長空間。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年全球罕見病市場規(guī)模約為4100億元，中國市場約30-50 億元，占比約為1%。根據(jù)預(yù)測，2030年全球罕見病市場有望達(dá)到1.3萬億元，中國罕見病市場則有望達(dá)到600-900億元，約占全球市場的5%-7%。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，罕見病藥物少、費(fèi)用高，要解決這些難題，需要在多方支持下推動國內(nèi)的罕見病相關(guān)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)不斷發(fā)展，研發(fā)與引進(jìn)更多罕見病患者急需的藥物，同時(shí)完善保障體系，才能讓罕見病患者“有藥可治、有藥可及”。
 

　　近年來，我國對罕見病的關(guān)注度和支持力度不斷增加，如多部門聯(lián)合發(fā)布兩批《罕見病目錄》，共收錄207種疾病；建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)和罕見病病例信息登記制度；成立國家罕見病醫(yī)療質(zhì)量控制中心，發(fā)布《罕見病醫(yī)學(xué)中心設(shè)置標(biāo)準(zhǔn)》；批準(zhǔn)上市的進(jìn)口和國產(chǎn)罕見病用藥達(dá)到了101個(gè)；醫(yī)保目錄已包含60余種罕見病用藥……給罕見病患者帶來了更多希望。
 

　　而針對藥企罕見病藥物研發(fā)難題如臨床試驗(yàn)的招募困難、經(jīng)濟(jì)回報(bào)低等問題，《醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動計(jì)劃(2023—2025年)》更是提出，將罕見病用藥開發(fā)作為重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，強(qiáng)化政策協(xié)同，加大項(xiàng)目支持力度，盡最大努力落實(shí)稅費(fèi)等優(yōu)惠政策；從加快產(chǎn)品創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化的技術(shù)突破、增強(qiáng)醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈韌性和現(xiàn)代化水平、探索中醫(yī)藥創(chuàng)新治療罕見病、持續(xù)做好罕見病藥物生產(chǎn)監(jiān)測和用藥保障4個(gè)方面為治療罕見病提供更好更強(qiáng)大的物質(zhì)和技術(shù)支撐。
 

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