【制藥網(wǎng) 政策法規(guī)】 為助力罕見疾病藥物臨床研發(fā)，落實“以患者為中心”的理念，指導科學、規(guī)范、可推廣的DCT開展模式，11月25日，國家藥監(jiān)局藥審中心網(wǎng)站發(fā)布關于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發(fā)中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則》意見的通知。
 

　　去中心化臨床試驗(Decentralized Clinical Trials，DCT)是指通過遠程醫(yī)療和移動/本地醫(yī)療來執(zhí)行部分或全部試驗相關活動在傳統(tǒng)臨床試驗中心以外地點進行的臨床試驗。DCT 可通過完全遠程模式或者混合模式，結合應用數(shù)字健康 技術(Digital health technologies，DHT)，為罕見疾病藥物臨床試驗提供更加靈活、可及的新方法、新路徑。利用 DHT 開展以患者為中心的 DCT，并在罕見疾病研究領域予以推廣，將有助于藥物臨床試驗觸達更多患者，使患者不受地域限制地獲得參與藥物臨床試驗的機會等。
 

　　征求意見稿明確，開展罕見疾病藥物 DCT 的基本原則要以患者為中心，切合目的，基于風險的質量管理。
 

　　征求意見稿指出，為精巧地設計罕見疾病藥物臨床試驗并保證試驗的順利推進，在試驗方案設計之初，就需要進行 DCT 框架設計，即在了解罕見疾病患者需求的基礎上，預先設計在臨床試驗中的部分/全部環(huán)節(jié)采用哪些 DCT 方法/元素，之后按照該計劃實施 DCT。在罕見疾病藥物臨床試驗設計中加入 DCT 元素需要仔細考慮目標罕見疾病適應癥人群的獨特需求。
 

　　其指出，在設計實施框94 架時，可對以下要點(包括但不限于)進行考慮：當在方案設計中計劃利用 DCT 元素進行院外訪視及數(shù)據(jù)采集時，如果涉及到采集與藥物安全性和/或有效性評價相關的一些關鍵數(shù)據(jù)(如主要終點)，需要預先進行充分評估和必要的驗證，避免 DCT 的實施影響關鍵數(shù)據(jù)的質量；選擇符合研究目的的技術；確保語言與受試者理解水平匹配；確保數(shù)據(jù)質量；開發(fā)數(shù)字化試驗終點；應用 DHT 開展適應性設計的臨床試驗；提供充分的培訓等。
 

　　征求意見稿指出，在罕見疾病藥物臨床研發(fā)中，DCT/DHT147 可應用于以下場景：受試者遠程招募；醫(yī)患交流互動/患者教育；電子知情同意； 臨床試驗的遠程訪視；試驗藥物的直達和回收；數(shù)字健康技術的應用；遠程評估/ eCOA；就近使用醫(yī)療資源；受試者的安全性監(jiān)測等。
 

　　此外，征求意見稿還提出實施過程中需關注的問題，如預先明確 DCT 各方職責及溝通渠道，制定有效的風險管理計劃，關注合規(guī)性與數(shù)據(jù)安全，關注數(shù)據(jù)可溯源性，加強與監(jiān)管機構的溝通交流等。
 

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