【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】 孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病藥物，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認(rèn)定對(duì)于新藥研發(fā)具有重要意義。
 

　　11月27日，科倫藥業(yè)公告，公司控股子公司科倫博泰主要產(chǎn)品A400(在轉(zhuǎn)染過程中重排(RET)小分子激酶抑制劑項(xiàng)目，亦稱為KL590586或EP0031)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療RET融合陽性實(shí)體瘤。
 

　　資料顯示，A400(EP0031)是新一代選擇性RET抑制劑(SRI)，對(duì)常見的RET基因融合和突變具有廣泛活性。因此，A400(EP0031)具有克服第一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中，A400(EP0031)在體外和體內(nèi)對(duì)主要RET激酶表現(xiàn)出良好的抑制活性。A400(EP0031)在動(dòng)物模型中也表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透性。目前，科倫博泰正在中國開展A400(EP0031)針對(duì)RET陽性非小細(xì)胞肺癌的關(guān)鍵臨床研究。
 

　　科倫博泰表示，此次A400獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定后，有望加快推進(jìn)在美國的臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度，同時(shí)，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨(dú)占權(quán)。
 

　　隨著A400獲得美國FDA孤兒藥資格的認(rèn)定，科倫藥業(yè)國際化進(jìn)程也更進(jìn)一步。據(jù)了解，當(dāng)前越來越多的中國創(chuàng)新藥走向國際市場。如自10月底以來，國內(nèi)的君實(shí)生物、和黃醫(yī)藥、億帆醫(yī)藥三家上市藥企的三款國產(chǎn)創(chuàng)新藥已經(jīng)相繼在美國市場獲批。其中，11月9日，和黃醫(yī)藥宣布，其合作伙伴武田取得呋喹替尼的美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)，適應(yīng)證是成人轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌。呋喹替尼成為在美國獲批上市的小分子抗腫瘤原創(chuàng)新藥，該藥在美國獲批48小時(shí)以內(nèi)已開出了頭張?zhí)幏健?br /> 

　　除了近期在美國獲批的三款創(chuàng)新藥在美獲批，更多的國產(chǎn)創(chuàng)新藥還在排隊(duì)等待海外市場的檢驗(yàn)。以PD-1腫瘤藥為例，F(xiàn)DA正在審評(píng)百濟(jì)神州的替雷利珠單抗用于治療二線ESCC的新藥上市許可申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將于2023年內(nèi)或2024年上半年批準(zhǔn)該項(xiàng)申請(qǐng)。亞盛醫(yī)藥的頭個(gè)上市品種奧雷巴替尼近日剛在國內(nèi)獲批新適應(yīng)證，此前該藥已獲得FDA授予的四項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定和一項(xiàng)快速通道資格認(rèn)定。
 

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，國產(chǎn)創(chuàng)新藥“出海”步伐提速，生物醫(yī)藥領(lǐng)域“出海”是未來重要主線之一。打開海外市場是相關(guān)企業(yè)國際競爭力的體現(xiàn)，有望獲得更高估值。
 

　　另有人士表示，對(duì)于致力于國際化的中國創(chuàng)新藥企來說，需要企業(yè)對(duì)全球?qū)ι锼幎▋r(jià)體系進(jìn)行綜合考量。站在企業(yè)角度，希望國內(nèi)支付政策的制定，一方面要以患者為中心，讓患者更方便獲得藥物，另一方面也要考慮創(chuàng)新藥的長期投入、高風(fēng)險(xiǎn)等特點(diǎn)，支持中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展。
 

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