【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】罕見病新藥獲批和進(jìn)醫(yī)保的速度正在加快。2024年1月起，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式落地實施，囊括多種罕見病用藥，其中包括重癥肌無力新藥“艾加莫德”。
 

　　公開資料顯示，作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，重癥肌無力(MG)是一種由抗乙酰膽堿受體(AChR)免疫球蛋白G(IgG)抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶(Anti-MuSK)IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病。該疾病由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長、難治療、易復(fù)發(fā)。
 

　　MG患者可能會發(fā)展為全身型重癥肌無力(gMG)，而全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重負(fù)擔(dān)，不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。
 

　　據(jù)估計，我國約有17萬全身型重癥肌無力患者。2018年，全身型重癥肌無力被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的頭一批罕見病目錄。
 

　　過去，臨床上針對重癥肌無力主要采取對癥治療，但傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，因此患者存在尚未被滿足的臨床治療需求。
 

　　2023年6月，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)FcRn拮抗劑艾加莫德上市，用于治療乙酰膽堿受體抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。該藥上市不到半年就被納入2023年版醫(yī)保目錄，將重新定義治療目標(biāo)，有望讓數(shù)萬重癥肌無力患者回歸正常生活。
 

　　據(jù)了解，作為近三十年來我國重癥肌無力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德是全球頭個且國內(nèi)目前已上市的FcRn拮抗劑，該藥作用機(jī)制特別，能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，有望為患者實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用“雙達(dá)標(biāo)”的狀態(tài)。
 

　　對于重癥肌無力患者而言，除了有新藥可用以來，所需要的治療費(fèi)用也將進(jìn)一步減少。據(jù)悉，納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費(fèi)用約為40萬元左右。
 

　　納入醫(yī)保后，以北京為例，本地的住院患者報銷比例為67%-79%不等，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫(yī)保報銷后年治療個人自付費(fèi)用低則不到5萬元。
 

　　再以福州為例，納入醫(yī)保后，本地的住院患者報銷比例為51%-74%，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫(yī)保報銷后年治療個人自付費(fèi)用低則5-6萬元，將大大減輕患者的費(fèi)用負(fù)擔(dān)。
 

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