【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】11月19日，神州細(xì)胞工程公告稱(chēng)，公司自主研發(fā)的重組凝血八因子蛋白(研發(fā)代號(hào)：SCT800)上市申請(qǐng)獲受理，擬用于治療甲型血友病。這也是目前報(bào)上市的國(guó)產(chǎn)重組凝血八因子蛋白藥物，對(duì)于我國(guó)甲型血友病患者而言是一大福音！
 

　　資料顯示，血友病屬于罕見(jiàn)病，其中甲型血友病又稱(chēng)為抗血友病球蛋白缺乏癥或第Ⅷ因子缺乏癥，是由凝血因子Ⅷ編碼基因突變致該凝血因子功能缺陷所致的一種凝血功能障礙性遺傳病，會(huì)引起出血風(fēng)險(xiǎn)以及長(zhǎng)期炎癥產(chǎn)生的關(guān)節(jié)畸形和殘疾風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，2018年血友病患者人數(shù)約77.4萬(wàn)，我國(guó)患者人數(shù)約占14萬(wàn)，其中約85%為甲型血友病患者。預(yù)計(jì)到2030年，血友病患者人數(shù)將達(dá)到89萬(wàn)。據(jù)媒體報(bào)道，我國(guó)九成以上患者因缺乏早期治療而導(dǎo)致身體殘疾，或因病致貧，生活現(xiàn)狀不容樂(lè)觀。
 

　　研究表明，甲型血友病的治療方法有局部止血、替代療法、基因治療、藥物輔助治療、脾細(xì)胞移植、脾移植等。其中，補(bǔ)充輸注第八凝血因子是治療甲型血友病理想的方法。
 

　　截至目前，血友病替代治療藥物歷經(jīng)三代，長(zhǎng)效重組凝血因子將是未來(lái)研發(fā)的趨勢(shì)。目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市的凝血因子Ⅷ包括、第二、第三代，其中代血源凝血因子Ⅷ主要是國(guó)內(nèi)企業(yè)生產(chǎn)，已上市的凝血因子Ⅷ廠家主要有上海萊士、華蘭生物、綠十字、山東泰邦、上海新興醫(yī)藥等；進(jìn)口的產(chǎn)品有百特 (百因止)、拜耳 (拜科奇)、輝瑞 (任捷)主要銷(xiāo)售的是注射用重組人凝血因子Ⅷ(二代)；羅氏的愛(ài)美賽珠單抗注射液為第三代產(chǎn)品；國(guó)內(nèi)尚無(wú)長(zhǎng)效產(chǎn)品上市銷(xiāo)售。
 

　　目前，尚未有經(jīng)批準(zhǔn)上市的國(guó)產(chǎn)重組凝血八因子蛋白藥物。筆者了解到，這主要是因?yàn)榈诎艘蜃犹崛∽匀搜獫{，1㏄的血漿平均含有一單位的第八因子，所以血漿提取第八因子的供應(yīng)有限，且凝血八因子蛋白自身熱穩(wěn)定性差，產(chǎn)量低，藥物生產(chǎn)工藝技術(shù)門(mén)檻高、生產(chǎn)難度大，使得國(guó)產(chǎn)企業(yè)難以在短期內(nèi)尋找到突破口。
 

　　隨著神州細(xì)胞工程的重組凝血八因子蛋白上市獲受理，未來(lái)有望給廣大甲型血友病患者帶來(lái)福音，對(duì)進(jìn)口品種替代作用大，減輕用藥負(fù)擔(dān)。
 

　　除了神州細(xì)胞工程以外，國(guó)內(nèi)外藥企正在中國(guó)積極布局重組凝血因子Ⅷ。Insight數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，國(guó)產(chǎn)正大天晴和成都蓉生藥業(yè)的重組人凝血因子Ⅷ目前正處于III期臨床中，輔仁藥業(yè)已獲臨床批件。跨國(guó)藥企方面，諾和諾德的重組凝血因子Ⅷ于今年7月份申報(bào)上市，該藥是諾和諾德第三代重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，利用了新基因重組及蛋白純化技術(shù)，于2013年10月獲FDA批準(zhǔn)。
 

　　值得一提的是，輔仁藥業(yè)和正大天晴的均為第三代長(zhǎng)效重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白，與諾和諾德第二代相比，具有顯著優(yōu)勢(shì)。