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政策持續(xù)加碼，力求破除罕見病患者“無藥可用”困局

2021年10月19日 10:03:28來源：制藥網點擊量：36573

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　　【制藥網政策法規(guī)】罕見病具有患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高等特點，我國罕見病患者人數已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬，不過當前大部分罕見疾病尚缺乏有效的治療藥物。數據顯示，目前世界上已確認的罕見病超7000種，其中僅約5%具備有效治療藥物，大多數罕見病仍然缺乏有效治療手段。而在國內，目前僅有不到10%的罕見病有針對性治療藥物，可見罕見疾病患者的治療需求遠未滿足。

　　為破除罕見病患者“無藥可用”的困局，我國高度重視罕見病的診治和研發(fā)，持續(xù)發(fā)布了罕見病目錄、罕見病診療指南、優(yōu)先審評審批、將罕見病用藥納入醫(yī)保范圍等政策措施，加快罕見病藥物獲批進入國內市場，同時吸引了更多國內藥企的積極布局。

　　例如，近日上海醫(yī)藥表示公司將建設四大基地，即全國重要的罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā)基地、具有全球影響力的罕見病藥物轉化基地、罕見病藥物高端國際化生產基地以及急需罕見病藥品的保供基地。建設一批重大創(chuàng)新平臺，從研發(fā)、中試、臨床、產業(yè)化等形成完整創(chuàng)新孵化平臺，發(fā)揮龍頭企業(yè)帶動效應，以融產結合推動罕見病項目轉化與落地。

　　為惠及罕見病患者讓患者用得起藥，10月12日，圓心科技與致力于罕見病領域創(chuàng)新療法研究、開發(fā)以及商業(yè)化的北?？党稍诒本┖炇饝?zhàn)略合作協(xié)議，根據協(xié)議，未來雙方將借助于各自優(yōu)勢展開在城市定制型商業(yè)險及創(chuàng)新支付、互聯網醫(yī)院、特藥報銷等領域的深度合作。

　　業(yè)內預計，未來隨著國內藥企在罕見病治療領域的持續(xù)發(fā)力，國內罕見病市場規(guī)模有望不斷擴張。有數據顯示，早在2016年國內罕見病市場規(guī)模就已達到10億元左右，2020年超過30億元，照此發(fā)展趨勢，到2030年，中國罕見病市場規(guī)模預計將達600-900億元，發(fā)展空間非?？捎^。

　　值得一提的是，由于國內罕見病臨床研發(fā)經驗有限，藥企在進行罕見病藥物研發(fā)時仍然面臨不少挑戰(zhàn)。

　　據悉，為鼓勵更多企業(yè)投入研發(fā)推出新藥，今年10月11日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心正式發(fā)布了關于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術指導原則》意見的通知，該征求意見稿主要適用于化學藥品和治療用生物制品，內容包括罕見疾病藥物研發(fā)的特殊考慮、臨床研發(fā)計劃、臨床試驗設計、安全性評估要求、溝通交流等，旨在進一步提高罕見疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發(fā)及科學的試驗設計提供建議和參考。

　　另據業(yè)內透露，藥審中心正在計劃著手推進《罕見病藥物臨床研發(fā)技術指導原則》，并強調罕見病藥物的研發(fā)要根據罕見病的自身特點來決定，也應當遵循一般藥物的研發(fā)規(guī)律。

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