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國內(nèi)罕見病GPP患者盼來創(chuàng)新藥，上海已開出處方！

2023年05月17日 09:40:54來源：制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量：36954

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評(píng)論

　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】泛發(fā)性膿皰型銀屑病(GPP)是一種罕見的皮膚病，臨床表現(xiàn)為患者非肢端皮膚會(huì)廣泛爆發(fā)充滿膿液的水泡(膿皰)，并伴隨疼痛，可能會(huì)出現(xiàn)發(fā)高熱等全身癥狀。這種疾病可反復(fù)發(fā)作，也可呈持續(xù)性發(fā)病，并伴發(fā)肝腎損害，嚴(yán)重時(shí)可能會(huì)危及生命。在國內(nèi)，約2萬名患者飽受GPP之苦。但和其他罕見病一樣，GPP一直以來也面臨診斷難、治療難、用藥難的三難局面。

　　近日，有好消息傳來，國內(nèi)罕見病GPP患者盼來一款創(chuàng)新藥，即勃林格殷格翰旗下的GPP靶向生物制劑圣利卓(佩索利單抗注射液)。

　　圣利卓是一種靶向作用于IL-36受體的人源化單克隆抗體，，IL-36信號(hào)通路與GPP的發(fā)病機(jī)制密切相關(guān)，IL-36是導(dǎo)致炎癥循環(huán)，皮膚炎癥、膿皰形成和異常組織重構(gòu)的主要細(xì)胞因子。圣利卓通過與IL-36受體結(jié)合，阻斷IL-36產(chǎn)生的炎癥反應(yīng)，從而抑制GPP的炎癥信號(hào)通路，實(shí)現(xiàn)膿皰和皮損的快速清除。

　　據(jù)悉，該產(chǎn)品可以快速、強(qiáng)效、持久地清除GPP發(fā)作的膿皰和皮損，改善全身癥狀。另有臨床研究表明，經(jīng)圣利卓治療1周后，一半以上的患者達(dá)到皮膚無可見膿皰，近一半患者可達(dá)到皮膚癥狀清除或幾乎清除。

　　在圣利卓前，中國乃至全球范圍內(nèi)都沒有專門針對(duì)GPP發(fā)作的治療藥物，因此，圣利卓打破了GPP傳統(tǒng)治療僵局，將給廣大患者帶來治療新選擇和新希望。目前，該藥已經(jīng)在中國上市，開始正式應(yīng)用于臨床，在上海的醫(yī)院里也已開出首批處方。

　　此外，為了確保圣利卓上市后，患者能真正“用得上藥”，勃林格殷格翰還與多方探索建設(shè)多層次支付保障體系。例如，今年4月，圣利卓正式被納入眾安尊享e生百萬醫(yī)療險(xiǎn)2023特藥理賠目錄，同時(shí)勃林格殷格翰還與上海暖哇科技公司攜手為患者定制“圣利康復(fù)”患者關(guān)愛計(jì)劃，通過團(tuán)體醫(yī)療保險(xiǎn)的創(chuàng)新支付方式，打通患者購藥和使用“最后一公里”。

　　中國罕見病聯(lián)盟數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。但日益龐大的罕見病患者群體，普遍存在巨大的尚未被滿足的治療需求。

　　近年，隨著大家對(duì)罕見病的關(guān)注度逐步提升，利好政策頻頻發(fā)布鼓勵(lì)藥企加大研發(fā)罕見病藥物，各部門也在加大罕見病的醫(yī)保工作，越來越多的罕見病藥物通過快速審評(píng)審批加速在我國上市。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年11月7日，已有45種罕見病用藥被納入我國醫(yī)保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。

　　除了推動(dòng)更多罕見病創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保以外，業(yè)內(nèi)也在積極探索罕見病用藥多方支付體系，比如商保、基金、慈善等，通過構(gòu)建多層次的保障機(jī)制，以切實(shí)提高患者用藥可及性，提升患者生活質(zhì)量。

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。

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