【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】孤兒藥又稱罕見(jiàn)病藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國(guó)，孤兒藥是FDA授予那些用于診斷、治療或預(yù)防在美國(guó)影響不足20萬(wàn)人的罕見(jiàn)疾病的產(chǎn)品。經(jīng)由孤兒藥研發(fā)辦公室(OOPD) 授予孤兒藥資格認(rèn)定的，即可享有相應(yīng)的激勵(lì)措施。
 

　　近年來(lái)，隨著國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥企業(yè)實(shí)力的不斷提升，越來(lái)越多企業(yè)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域“攻城略池”，并有不少創(chuàng)新成果獲得FDA孤兒藥資格。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2023年二季度以來(lái)，已有大批本土藥企公告公司產(chǎn)品獲得FDA孤兒藥資格的好消息。
 

　　例如，5月7日，恒瑞醫(yī)藥公告，其子公司瑞石生物產(chǎn)品Edralbrutinib片用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)適應(yīng)癥獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。據(jù)悉，Edralbrutinib片是一種高效、新型、不可逆的二代口服布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，可選擇性抑制B細(xì)胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬細(xì)胞等其他免疫細(xì)胞，進(jìn)而影響B(tài)細(xì)胞和其他免疫細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫炎性過(guò)程，后兩者皆為視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的關(guān)鍵病理過(guò)程。目前，Edralbrutinib片針對(duì)NMOSD的II期臨床研究已完成所有患者訪試，正在進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。
 

　　4月20日，燁輝醫(yī)藥宣布，BN104獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格，用于治療急性髓性白血病(AML)。這是一款新型、高效小分子口服Menin抑制劑，擬開(kāi)發(fā)用于治療復(fù)發(fā)或難治性MLL基因重排和NPM1基因突變急性白血病患者。
 

　　4月6日消息，德昇濟(jì)醫(yī)藥宣布收到美國(guó)FDA孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室的書(shū)面回函，其自主研發(fā)的KRAS G12C小分子選擇性抑制劑D3S-001被授予孤兒藥資格，用于治療胰腺癌。這是繼D3S-001被FDA授予治療KRAS G12C突變結(jié)直腸癌的快速通道資格之后的又一進(jìn)展。
 

　　4月3日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，公司旗下上海和譽(yù)生物在研新一代FGFR4突變抑制劑ABSK012獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療軟組織肉瘤(STS)。ABSK012是一種口服生物利用度好、高選擇性、新一代抗FGFR4抑制劑，對(duì)野生型及突變型FGFR4具有很強(qiáng)的效力。
 

　　同在3日，輝大(上海)生物科技公告稱，公司自主開(kāi)發(fā)的HG004獲得美國(guó)FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。HG004注射液是一種新型眼科基因治療在研藥物，旨在用于治療RPE65基因突變相關(guān)性視網(wǎng)膜病變，其利用重組腺相關(guān)病毒載體將功能性人類RPE65基因遞送到視網(wǎng)膜，以恢復(fù)、治療和預(yù)防患有RPE65突變相關(guān)遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的兒童和成人失明。
 

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　　隨著上述新藥(新適應(yīng)癥)獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，將有利于加快推進(jìn)產(chǎn)品臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度。同時(shí)可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
 

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