【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】6月28日消息，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)了SareptaTherapeutics的SRP-9001(Elevidys)用于治療4-5歲杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)患者，SRP-9001也成為了全球頭個(gè)治療4-5歲DMD患者的一次性基因療法。
 

　　公開資料顯示，Sarepta公司致力于研究和發(fā)展獨(dú)特的靶向RNA的方法治療罕見病、傳染病及其它疾病。2019年12月，羅氏與Sarepta達(dá)成28.5億美元的研發(fā)合作，共同開發(fā)Elevidys這一基因療法，其中，羅氏獲得Elevidys在美國(guó)以外地區(qū)的商業(yè)化權(quán)利，Sarepta則負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和生產(chǎn)。
 

　　目前，Sarepta Therapeutics還正在開展一項(xiàng)名為EMBARK的驗(yàn)證性III期臨床試驗(yàn)，Sarepta Therapeutics方面稱，該試驗(yàn)的結(jié)果將會(huì)在今年第四季度公布，而FDA可能根據(jù)此試驗(yàn)數(shù)據(jù)考慮擴(kuò)大Elevidys的使用范圍，使其能夠被用于6-7歲DMD患者的治療。
 

　　值得注意的是，Elevidys的初步定價(jià)為320萬美元，價(jià)格僅次于去年11月獲批的用于血友病治療的基因療法產(chǎn)品Hemgenix。據(jù)悉，Hemgenix是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，通過一次性靜脈輸注遞送B型血友病所缺乏的凝血因子IX，限制出血發(fā)作。該療法于2022年11月獲批，是FDA批準(zhǔn)的頭款B型血友病基因療法，售價(jià)一劑350萬美元。
 

　　當(dāng)前，隨著基因療法的不斷上市，藥品價(jià)格記錄正在不斷被刷新。除了上述藥物外，近年來還有多款藥物每劑費(fèi)用也已超200萬美元。
 

　　具體來看，藍(lán)鳥生物的Skysona每劑費(fèi)用為300萬美元，該藥是一種一次性基因療法，SKYSONA治療的目的是穩(wěn)定CALD的進(jìn)展，從而盡可能地保留神經(jīng)功能，包括保留運(yùn)動(dòng)功能和溝通能力。去年9月該療法獲批用于減緩4-17歲患有早期活動(dòng)性腦腎上腺腦發(fā)育不良(CALD)的男性患者的疾病進(jìn)展。
 

　　除了Skysona，藍(lán)鳥生物還有一款基因療法Zynteglo每劑費(fèi)用為280萬美元。去年8月，該療法獲批上市，用于治療需要接受常規(guī)血紅細(xì)胞輸注的β地中海貧血患者。Zynteglo承諾，如果沒有達(dá)到治療效果，將退還80%的治療費(fèi)用。
 

　　此外，諾華的Zolgensma每劑費(fèi)用也達(dá)到了225萬美元。據(jù)了解，Zolgensma是一種一次性AAV基因療法，2019年在美國(guó)獲批。目前諾華已經(jīng)為Zolgensma爭(zhēng)取了有利的保險(xiǎn)政策，覆蓋了約97%的商業(yè)保險(xiǎn)患者和86%的醫(yī)療補(bǔ)助患者。2022年Zolgensma營(yíng)收13.7億美元，其在美國(guó)市場(chǎng)銷售額為4.34億美元，同比降低7%；在全球其他區(qū)域銷售額為9.36億美元。
 

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