【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】再生障礙性貧血(AA)是由多種原因?qū)е略煅杉?xì)胞的數(shù)量減少、功能障礙引起的一種骨髓造血功能衰竭性血液病，其發(fā)病初期癥狀不明顯，因此不易被察覺。數(shù)據(jù)顯示，再障在我國(guó)年發(fā)病率約為0.74/10萬，高發(fā)年齡段在15-25歲和65-69歲。根據(jù)骨髓衰竭的嚴(yán)重程度，AA一般可分為非重型、重型兩種。其中，重型再生障礙性貧血(SAA)在我國(guó)年發(fā)病率大致為1.4-1.7/100萬，具有發(fā)病急、病情重、嚴(yán)重威脅生命健康的特點(diǎn)。
 

　　2023年2月21日，諾華的艾曲泊帕(瑞弗蘭)新增適應(yīng)癥，獲批用于治療既往對(duì)免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血(SAA)患者，為相關(guān)患者帶來了用藥新選擇。
 

　　研究顯示，對(duì)于東亞>60歲的重型再障患者，在不少于6個(gè)月的艾曲泊帕(75mg qd)治療后，總體有效率可以超過70%，而且在年齡60～70歲的人群中，使用該聯(lián)合方案總體的療效和緩解率與成人總體人群的結(jié)果相似。
 

　　據(jù)悉，諾華的艾曲泊帕乙醇胺片于2008年11月獲得FDA批準(zhǔn)上市。2018年7月21日，諾華宣布該藥在中國(guó)正式獲批上市，用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)患者的血小板減少。2022年5月20日，諾華宣布艾曲泊帕乙醇胺片新適應(yīng)癥在中國(guó)獲批，用于治療既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的6-11歲兒童慢性免疫性(特發(fā)性)血小板減少癥。
 

　　該藥已被《再生障礙性貧血診斷與治療中國(guó)指南(2022年版)》、《成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國(guó)指南(2020版)》、《兒童原發(fā)性免疫性血小板減少癥診療規(guī)范(2019版)》等推薦使用。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，諾華的艾曲泊帕乙醇胺片經(jīng)美國(guó)上市后銷售可觀，2021年全球銷售額達(dá)到20.16億美元。
 

　　不過，除了諾華以外，國(guó)內(nèi)藥企也在賽道上積極布局，未來將給國(guó)內(nèi)患者帶來更多用藥選擇。例如，12月19日，三生制藥旗下沈陽(yáng)三生制藥與則正醫(yī)藥旗下公司達(dá)成項(xiàng)目合作協(xié)議。雙方就則正醫(yī)藥自主研發(fā)的艾曲泊帕乙醇胺干混懸劑產(chǎn)品達(dá)成技術(shù)開發(fā)、商業(yè)化等一系列合作。據(jù)悉，該產(chǎn)品是國(guó)內(nèi)頭個(gè)申報(bào)上市的TPO-RA類的干混懸劑型藥物，目前已完成處方工藝開發(fā)、工藝和分析方法轉(zhuǎn)移、工藝驗(yàn)證以及生物等效性BE研究，并已于2023年10月份就該產(chǎn)品遞交了注冊(cè)資料，適應(yīng)癥包括原發(fā)免疫性血小板減少癥(“ITP”)和重型再生障礙性貧血(“SAA”)。
 

　　而除了讓患者有藥可用以外，我國(guó)相關(guān)部門也在積極推進(jìn)新藥進(jìn)醫(yī)保工作。日前，備受關(guān)注的2023年新版醫(yī)保目錄已經(jīng)發(fā)布，諾華共有2個(gè)新產(chǎn)品及2個(gè)新適應(yīng)癥成功納入2023年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，其中就包括瑞弗蘭®(艾曲泊帕乙醇胺片)新增“用于既往對(duì)免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血(SAA)患者”適應(yīng)癥，這意味著將給國(guó)內(nèi)SAA患者藥費(fèi)“減負(fù)”。
 

　　此前的2019年8月22日，艾曲泊帕被納入醫(yī)保抗出血藥乙類范圍，讓ITP患者們看到了治療的新選擇的同時(shí)，也切實(shí)減輕了就醫(yī)負(fù)擔(dān)。
 

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