【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】6月13日，國家醫(yī)保局正式發(fā)布《2024年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案(征求意見稿)》(下文簡稱《意見稿》)，根據(jù)《意見稿》的國談工作安排，5-6月是準(zhǔn)備階段，這意味著新一輪醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作如箭在弦。
 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計，目前至少有42款罕見病藥有望參與2024年國談，主要以抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑、消化系統(tǒng)及代謝藥、神經(jīng)系統(tǒng)藥物為主，適應(yīng)癥涵蓋黏多糖貯積癥、多發(fā)性硬化癥、戈謝病、高氨血癥等罕見病的治療。
 

　　42個有望參與國談的罕見病藥中，包括武田的注射用替度格魯肽和注射用舒索凝血素α、羅氏的可伐利單抗注射液、諾貝仁醫(yī)藥的醋酸鋅片、諾華的鹽酸伊普可泮膠囊等均是今年獲批的罕見病新藥。
 

　　其中，武田中國2月23日宣布注射用替度格魯肽在國內(nèi)獲批，用于治療短腸綜合征成人和1歲及以上兒童患者。替度格魯肽成為中國首個治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類似物。短腸綜合征是一種患病率較低的罕見病，因先天性短腸或各種原因?qū)е滦∧c被大部分切除后，腸道有效吸收面積顯著減少所致，嚴(yán)重影響患兒正常生長需求。此前，國內(nèi)短腸綜合征患者群體處于缺乏有效藥物的治療困境，替度格魯肽的上市將進(jìn)一步滿足患者的需求。
 

　　同月，NMPA批準(zhǔn)武田制藥的舒索凝血素α(Susoctocog alfa)用于獲得性血友病A成人患者按需治療和出血事件的控制。獲得性血友病A(AHA)是一種罕見的獲得性出血性疾病，其特征是循環(huán)血中產(chǎn)生針對凝血因子Ⅷ(FVIII)的自身抗體，導(dǎo)致FVIII活性下降。該病的典型表現(xiàn)為原本無出血史和家族史的患者突然出現(xiàn)自發(fā)性出血，或在手術(shù)、外傷或侵入性檢查時發(fā)生異常出血。舒索凝血素α的獲批，給國內(nèi)患者帶來了新的藥物選擇。
 

　　羅氏制藥中國2月7日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)可伐利單抗(商品名：派圣凱®)用于未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成人和青少年(≥12歲)患者。PNH是一種罕見且致命的血液系統(tǒng)疾病，患者容易出現(xiàn)乏力、貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等癥，PNH患者如果不進(jìn)行治療，容易危及生命。
 

　　2月19日，國家藥監(jiān)局發(fā)布的藥品批準(zhǔn)證明文件送達(dá)信息顯示，諾貝仁醫(yī)藥申報的5.1類新藥醋酸鋅片上市申請獲批，適應(yīng)癥為罕見的遺傳性疾病肝豆?fàn)詈俗冃?又稱威爾遜病)。肝豆?fàn)詈俗冃允且环N罕見的常染色體隱性遺傳病，由銅在體內(nèi)各組織中異常沉積所導(dǎo)致，該疾病已經(jīng)被納入一批罕見病目錄。
 

　　此外，諾華的創(chuàng)新藥物飛赫達(dá)(鹽酸伊普可泮膠囊)于4月26日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成人患者。據(jù)悉，該藥是全球同類頭個創(chuàng)造的特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑，也是成人PNH治療的頭個口服單藥療法。
 

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