【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)2025年1月，美國FDA將對3款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定，涉及適應(yīng)癥包括愛潑斯坦-巴爾病毒(EBV)陽性的移植后淋巴增殖性疾病(PTLD)、巴思綜合征(Barth syndrome)、急性疼痛。
 

　　其中，Atara Biotherapeutics公司的Tabelecleucel(tab-cel)PDUFA預(yù)期目標(biāo)日期為2025年1月15日。
 

　　資料顯示，Tab-cel是一種同種異體、“現(xiàn)貨型”EBV特異性T細(xì)胞免疫療法，旨在靶向并消除EBV感染的細(xì)胞。據(jù)悉，2024年7月，美國FDA已接受tab-cel的生物制品許可申請(BLA)，作為單藥療法，用于治療EBV陽性的PTLD患者，并同時(shí)授予該申請優(yōu)先審評資格。
 

　　Atara向FDA提交的生物制劑許可申請得到了430多名使用tab-cel治療多種危及生命疾病的患者的關(guān)鍵和支持性數(shù)據(jù)的支持，其中包括新的關(guān)鍵ALLELE研究。這項(xiàng)研究的中期數(shù)據(jù)(截至2021年11月的數(shù)據(jù))發(fā)現(xiàn)，43名EB病毒相關(guān)的移植后淋巴增殖性疾病患者中有22名(51.2%)達(dá)到了客觀緩解率。對tab-cel具有緩解的患者生存期更長，有緩解者的一年總生存率為84.4%，而無緩解者為34.8%。中位緩解持續(xù)時(shí)間為23.0個(gè)月，中位總生存期為18.4個(gè)月。
 

　　tab-cel的耐受性良好，沒有出現(xiàn)腫瘤發(fā)作副作用、細(xì)胞因子釋放綜合征或免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征的報(bào)告，也沒有與tab-cel相關(guān)的移植物抗宿主病或?qū)嶓w器官移植排斥事件的報(bào)告。
 

　　Stealth Biotherapeutics公司的Elamipretide PDUFA預(yù)期目標(biāo)日期為2025年1月29日。
 

　　資料顯示，Elamipretide是一種肽化合物，可輕易穿透細(xì)胞膜，靶向線粒體內(nèi)膜，并可逆性地與心磷脂(cardiolipin)結(jié)合。據(jù)悉，該藥物已獲得美國FDA授予孤兒藥資格、快速通道資格和罕見兒科疾病認(rèn)定，以及歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥資格，用于治療巴思綜合征。
 

　　2024年10月，美國FDA心血管和腎臟藥物咨詢委員會(huì)(CRDAC)以10比6的票數(shù)支持該公司在研療法elamipretide用于治療巴思綜合征患者。該療法的新藥申請(NDA)已獲得優(yōu)先審評資格，
 

　　Vertex Pharmaceuticals公司的SuzetriginePDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期為2025年1月30日。
 

　　資料顯示，Suzetrigine是一種口服選擇性NaV1.8抑制劑，與其它NaV離子通道相比，它對NaV1.8具有高度選擇性。根據(jù)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，suzetrigine在急性疼痛治療中表現(xiàn)出顯著效果。
 

　　據(jù)悉，Vertex 計(jì)劃在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論后，將 Suzetrigine 推進(jìn)到針對腰椎神經(jīng)痛的關(guān)鍵開發(fā)階段。此外，Suzetrigine 還在針對其他類型的周圍神經(jīng)痛(如糖尿病周圍神經(jīng)痛)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，并已提交 FDA 優(yōu)先審評，用于治療中度至重度急性疼痛。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，如果 Suzetrigine 成功上市，它將為數(shù)百萬腰椎神經(jīng)痛患者提供一種新的、潛在有效且安全的治療選擇。這不僅能緩解患者的痛苦，還能減少對阿片類藥物的依賴，從而降低成癮風(fēng)險(xiǎn)。
 

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