【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】小分子藥物一直被認(rèn)為是傳統(tǒng)藥物研發(fā)的“老大哥”，穩(wěn)重而可靠。在剛剛過去的2024年，小分子藥物也迎來了一系列突破性進(jìn)展。如根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，截止2024年12月23日，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)57款新藥中有30款為小分子藥物，占比超過50%。
 

　　此外在藥物交易案例中也頻現(xiàn)小分子藥物的身影，且不乏大型藥企。如諾華出手頻繁，完成了四筆交易，總花費(fèi)超過90億美元。其中，2月諾華以29億美元收購德國的MorphySy公司，12月又以29億美元的交易獲得針對(duì)亨廷頓病的PTC518藥物，展示了其對(duì)小分子藥物創(chuàng)新靶點(diǎn)的高度關(guān)注。
 

　　資料顯示，PTC518 是一種口服小分子藥物，可減少突變亨廷頓蛋白的產(chǎn)生。PTC518可穿透血腦屏障，具有選擇性、可計(jì)量調(diào)節(jié)，且不會(huì)外排。FDA在2024 年 9 月 26 日授予了PTC518 計(jì)劃快速通道資格。2024 年 6 月，PTC 宣布了 PTC518 在亨廷頓病患者中12 個(gè)月的中期研究PIVOT-HD的積極臨床數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，12個(gè)月后，HD患者血細(xì)胞中突變型亨廷頓蛋白含量出現(xiàn)持久的劑量依賴性下降。10 mg劑量組的下降水平達(dá)到43%。同時(shí)腦脊液中亨廷頓蛋白的劑量依賴性降低與血液中的水平相似。
 

　　2024年2月吉利德以43億美元收購CymaBay，獲得其后期產(chǎn)品seladelpar。資料顯示，Seladelpar是一款強(qiáng)效、選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR)δ激動(dòng)劑，具有調(diào)節(jié)膽汁酸合成、炎癥、纖維化和脂質(zhì)代謝、儲(chǔ)存和運(yùn)輸基因的能力。同年8月吉利德宣布，美國FDA已加速批準(zhǔn)Livdelzi(seladelpar)與熊去氧膽酸(UDCA)聯(lián)合用于治療對(duì)UDCA應(yīng)答不足的原發(fā)性膽汁性肝硬化(PBC)成人患者，或作為單藥治療對(duì)UDCA不耐受的患者，但不建議患有或發(fā)展為失代償性肝硬化的患者使用Livdelzi。
 

　　2024年7月，禮來以32億美元收購了Morphic，堅(jiān)定不移地進(jìn)軍靶向α4β7小分子藥物。資料顯示，Morphic是一家開發(fā)用于治療嚴(yán)重慢性病的口服整合素蛋白療法的生物制藥公司，頭發(fā)管線是一種選擇性口服α4β7整合素小分子抑制劑MORF-057，用于治療炎癥性腸病。該藥具有良好的耐受性和有效性，這些特性可以為 IBD 治療開辟新的可能性。Morphic于2022年就已將MORF-057帶入2期臨床，分別在潰瘍性結(jié)腸炎的兩項(xiàng)2期研究和克羅恩病的一項(xiàng)2期試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估。
 

　　2024年5月，艾伯維20.15億美元與Gilgamesh合作，以開發(fā)針對(duì)精神疾病的下一代療法。該合作將利用艾伯維在精神病學(xué)領(lǐng)域的專長(zhǎng)和Gilgamesh的創(chuàng)新研究平臺(tái)，以發(fā)現(xiàn)新型神經(jīng)重塑劑(neuroplastogens)。
 

　　2024年，通過一系列的交易活動(dòng)，小分子藥物再次證明了它們?cè)卺t(yī)藥領(lǐng)域的重要地位。業(yè)內(nèi)表示，小分子藥物不再只是傳統(tǒng)治療的延續(xù)，而是在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、基因療法等新興領(lǐng)域中開辟了新的天地。
 

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