【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】2025 年 4 月 24 日，中國生物制藥聯(lián)合開發(fā)的差異化 PD-1 單抗安尼可(派安普利單抗注射液)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準上市，用于治療復發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌(NPC)的一線治療以及以鉑類為基礎(chǔ)的化療治療失敗的轉(zhuǎn)移性鼻咽癌。這是中國生物制藥頭個在美國獲批上市的創(chuàng)新藥產(chǎn)品，標志著其在國際化征程中邁出了堅實有力的一步。?
 

　　安尼可的成功獲批絕非偶然。從研發(fā)角度來看，它是目前采用 IgG1 亞型并進行 Fc 段改造的新型差異化 PD-1 單抗。這種獨特的結(jié)構(gòu)優(yōu)化，使得安尼可能夠更有效地增強免疫治療療效，同時減少不良反應(yīng)。在臨床試驗方面，本次兩項適應(yīng)癥在美國同時獲批，主要基于 AK105-304 研究和 AK105-202 兩項關(guān)鍵注冊研究。其中，AK105-304 研究是一項納入了全球不同種族鼻咽癌患者的隨機、雙盲、國際多中心 Ⅲ 期注冊性臨床試驗。研究結(jié)果顯示，派安普利單抗聯(lián)合化療在復發(fā)或轉(zhuǎn)移性 NPC 患者的一線治療中展現(xiàn)出具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的顯著無疾病進展生存獲益，且具有優(yōu)異的安全性。這些科學、嚴謹?shù)脑囼灁?shù)據(jù)，為安尼可叩開美國市場的大門提供了堅實支撐。?
 

　　近年來，隨著中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)與創(chuàng)新能力的不斷提升，大批藥企在國際舞臺上的表現(xiàn)愈發(fā)亮眼，創(chuàng)新藥國際化進程加速。已有多款國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲FDA批準上市。如2024年4月26日，復宏漢霖曾宣布其自主研發(fā)的抗癌藥物漢曲優(yōu)在美國獲批上市，用于輔助治療人表皮生長因子受體-2(HER2)過表達的乳腺癌、HER2過表達的轉(zhuǎn)移性乳腺癌，以及HER2過表達的轉(zhuǎn)移性胃腺癌或胃食管交界腺癌。
 

　　隨著創(chuàng)新藥不斷獲批，如今越來多國產(chǎn)創(chuàng)新闖關(guān)FDA。根據(jù)梳理，2024年不少于14款國內(nèi)創(chuàng)新藥獲FDA臨床試驗批準。如悅康藥業(yè)的“YKYY026注射液”于2024年12月5日獲得美國FDA的臨床試驗許可，適應(yīng)癥為擬預防帶狀皰疹。和譽醫(yī)藥高選擇性小分子PRMT5*MTA抑制劑ABSK131于2024年12月3日獲得FDA的 IND批準。此次獲批的是在晚期實體瘤患者中開展I期臨床試驗，試驗題為“一項評估ABSK131在晚期╱轉(zhuǎn)移性實體瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動力學和初步有效性的1期、首次人體、多中心、開放性研究”。研究人群主要為抑癌基因MTAP缺失的患者。2024年12月19日，華東醫(yī)藥也公告，公司全資子公司杭州中美華東制藥有限公司收到美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)通知，其申報的HDM1005注射液藥品臨床試驗申請獲得FDA批準，可在美國開展I期臨床試驗，適應(yīng)癥為用于射血分數(shù)保留心力衰竭(HFpEF)合并肥胖患者的治療。
 

　　臨床試驗的賽道上發(fā)力，藥企試圖通過國際多中心臨床試驗，積累數(shù)據(jù)，提升藥品在全球范圍內(nèi)的認可度，為后續(xù)產(chǎn)品上市奠定基礎(chǔ)。不過，國內(nèi)創(chuàng)新藥國際化之路并非一帆風順。在研發(fā)環(huán)節(jié)，雖然國內(nèi)創(chuàng)新能力在不斷提升，但與歐美等傳統(tǒng)醫(yī)藥強國相比，在基礎(chǔ)研究、創(chuàng)新靶點發(fā)現(xiàn)等方面仍存在一定差距。許多藥企在研發(fā)上容易扎堆熱門靶點，導致同質(zhì)化競爭嚴重，真正具有原始創(chuàng)新性的藥物較少。在臨床試驗方面，開展國際多中心試驗面臨諸多挑戰(zhàn)，不同國家和地區(qū)的法規(guī)政策、文化背景、醫(yī)療體系差異較大，需要藥企花費大量的時間和精力去協(xié)調(diào)和適應(yīng)。此外，臨床試驗的成本高昂，對藥企的資金實力提出了很高要求。從市場準入角度看，海外市場對藥品的審批標準極為嚴格，不僅要求藥品具有良好的療效和安全性，還對藥品的生產(chǎn)質(zhì)量管理體系、藥物經(jīng)濟學等方面有細致考量。而且，海外市場早已被歐美大型藥企的產(chǎn)品占據(jù)，國內(nèi)創(chuàng)新藥要想突出重圍，在市場推廣和銷售上面臨著激烈的競爭。?
 

　　盡管面臨挑戰(zhàn)，但國內(nèi)創(chuàng)新藥國際化前景依然廣闊。一方面，全球醫(yī)藥市場需求持續(xù)增長，尤其是在腫瘤、罕見病等領(lǐng)域，仍存在大量未被滿足的醫(yī)療需求。國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)可以憑借自身在某些領(lǐng)域的優(yōu)勢，如在中醫(yī)藥現(xiàn)代化創(chuàng)新、針對亞洲高發(fā)疾病的研究等方面，開發(fā)出具有特色的創(chuàng)新藥，滿足全球患者的需求。另一方面，隨著中國在全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中的地位不斷提升，越來越多的國際合作機會涌現(xiàn)。國內(nèi)藥企可以通過與國際藥企開展合作研發(fā)、授權(quán)許可等方式，借助對方的資源和渠道，加速自身產(chǎn)品的國際化進程。?
 

　　安尼可的美國獲批上市，為國內(nèi)創(chuàng)新藥國際化樹立了榜樣。國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)應(yīng)以此為契機，不斷提升自身創(chuàng)新能力，優(yōu)化研發(fā)策略，積極應(yīng)對國際化過程中的各種挑戰(zhàn)，抓住全球醫(yī)藥市場變革帶來的機遇，讓更多的中國創(chuàng)新藥走向世界，造福全球患者，在國際醫(yī)藥舞臺上書寫屬于中國的輝煌篇章。?
 

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