【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】在全球醫(yī)藥研發(fā)的激烈競(jìng)爭(zhēng)中，孤兒藥的研發(fā)因其針對(duì)罕見病，患者群體相對(duì)較小，一直面臨著巨大的挑戰(zhàn)。然而，孤兒藥資格認(rèn)定機(jī)制的存在，為這些致力于攻克罕見病難題的藥物帶來(lái)了曙光。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)設(shè)立的孤兒藥認(rèn)定機(jī)制，通過(guò)提供加快審批、稅收減免等一系列政策支持，激勵(lì)著藥企投入到孤兒藥的研發(fā)中。今年以來(lái)，多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥脫穎而出，成功獲得 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定，在國(guó)際醫(yī)藥舞臺(tái)上綻放出耀眼的光芒。
 

　　如臻愈生物近日宣布，其自主研發(fā)的通用型主動(dòng)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品(CR101)正式獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于鼻咽癌(Nasopharyngeal，NPC)治療，這是中國(guó)細(xì)胞治療企業(yè)在通用型主動(dòng)免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域獲得FDA國(guó)際認(rèn)證。
 

　　資料顯示，臻愈生物CR101是一款完全通用型的細(xì)胞治療產(chǎn)品，通過(guò)主動(dòng)免疫的機(jī)理發(fā)揮抗腫瘤作用。CR101于2023年開展了第一項(xiàng)針對(duì)晚期惡性腫瘤的研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)(NCT05707910)。研究結(jié)果顯示，CR101臨床安全性良好、治療效果優(yōu)異，有拓展至前線治療、聯(lián)合/序貫治療等多種應(yīng)用場(chǎng)景的巨大潛能，有望突破鼻咽癌等治療困境，開辟腫瘤免疫治療新賽道。
 

　　臻愈生物有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，孤兒藥資格認(rèn)定是對(duì)CR101在鼻咽癌領(lǐng)域顯著潛力的認(rèn)可，有助于CR101產(chǎn)品早日惠及鼻咽癌患者，為腫瘤患者帶來(lái)新的治療選擇。
 

　　近日榮澤生物也宣布，自主研發(fā)的基因治療產(chǎn)品 RZ-g001BE 堿基編輯注射液(簡(jiǎn)稱“ RZ-g001BE”)獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療長(zhǎng)QT綜合征(long QT syndrome, LQTS)。這也是獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的遺傳性心肌病體內(nèi)基因治療藥物，是堿基編輯療法在心肌病領(lǐng)域的探索性研究，為L(zhǎng)QTS相關(guān)臨床研究工作奠定重要的基礎(chǔ)，實(shí)現(xiàn)了該領(lǐng)域的重大突破。
 

　　資料顯示，RZ-g001BE注射液是一款全球創(chuàng)新的基因治療藥物，該療法可實(shí)現(xiàn)堿基編輯器的體內(nèi)遞送，包含靶向心肌細(xì)胞特異性sgRNA的腺嘌呤堿基編輯器(ABE)，用于修復(fù)遺傳性心肌病的致病堿基突變。堿基編輯器(BEs)是當(dāng)前安全、有效的基因編輯工具，與CRISPR-Cas9基因編輯相比，堿基編輯介導(dǎo)的單堿基編輯不涉及DNA雙鏈斷裂。
 

　　本次RZ-g001BE注射液獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，是榮澤生物在基因治療領(lǐng)域國(guó)際化布局的重要里程碑，加速推動(dòng)了遺傳性心肌病的基因療法產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，同時(shí)在藥物臨床、商業(yè)化落地等方面享受美國(guó)有關(guān)孤兒藥的政策支持。
 

　　此外，復(fù)星醫(yī)藥在今年3月也公告，控股子公司Henlius USA Inc.(系上海復(fù)宏漢霖生物技術(shù)股份有限公司的控股子公司)收到美國(guó)FDA函件，HLX22(重組人源化抗HER2單克隆抗體注射液)用于胃癌(GC)治療獲得孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　據(jù)悉，HLX22為復(fù)星醫(yī)藥自AbClon,Inc.許可引進(jìn)、并后續(xù)自主研發(fā)的新型靶向HER2的單克隆抗體，擬用于胃癌和乳腺癌等實(shí)體瘤的治療。
 

　　多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥獲得 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定，是我國(guó)醫(yī)藥研發(fā)實(shí)力不斷提升的有力證明。這些創(chuàng)新藥的研發(fā)成功，不僅為罕見病患者帶來(lái)了新的治療選擇和希望，也標(biāo)志著我國(guó)在醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域不斷進(jìn)步。隨著孤兒藥資格認(rèn)定帶來(lái)的政策支持和資源傾斜，這些藥物有望加快研發(fā)和上市進(jìn)程，早日造福全球患者。同時(shí)，這也將激勵(lì)更多的國(guó)內(nèi)藥企加大在孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的投入，推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)向更高水平邁進(jìn)，在全球罕見病治療領(lǐng)域發(fā)揮更大的作用。
 

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