【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近年來，隨著靶向遞送技術(shù)的關(guān)鍵突破，小核酸藥物領(lǐng)域迎來了爆發(fā)式的快速發(fā)展期。據(jù)悉，小核酸藥物主要分為小干擾RNA(siRNA)、反義寡核苷酸(ASO)兩類；其中siRNA療法的治療范圍正在不斷擴(kuò)大，這給市場帶來了巨大的想象空間。根據(jù)業(yè)內(nèi)預(yù)計，到2029年，siRNA治療市場或?qū)?27億美元大幅增長至392億美元，年復(fù)合增長率高達(dá)25.3%。
 

　　目前，隨著藥物市場規(guī)模的不斷擴(kuò)大，以及多款siRNA藥物源源不斷的創(chuàng)造收入，眾多藥企都在加速布局。面對巨大的市場蛋糕，中國藥企自然也不會錯過。眾多國內(nèi)藥企現(xiàn)已布局了豐富的在研siRNA藥物管線，適應(yīng)證主要集中在高脂血癥、高血壓、乙肝，靶點覆蓋PCSK9、ANGPTL3、AGT、COX-2等。值得一提的是，近期國內(nèi)不少藥企在siRNA藥物研發(fā)上又有新動作。
 

　　5月27日，信立泰發(fā)布公告稱，公司與成都國為生物達(dá)成合作協(xié)議，獲得國為生物在研AGT-siRNA藥物GW906的原料藥及制劑相關(guān)知識產(chǎn)權(quán)、技術(shù)信息于大中華區(qū)的獨家許可權(quán)益，包括但不限于產(chǎn)品的研發(fā)、注冊、生產(chǎn)及商業(yè)化等。GW906是成都國為生物自主研發(fā)的肝靶向配體偶聯(lián)siRNA藥物，該候選藥物以原發(fā)性高血壓為靶向適應(yīng)癥，目前正處于臨床1期研究階段。
 

　　協(xié)議顯示，信立泰將支付高至1.8億元的首付款及研發(fā)里程碑款總金額。未來產(chǎn)品獲批上市且凈銷售額達(dá)到協(xié)議約定額數(shù)，信立泰支付銷售里程碑累計最高達(dá)3.7億元。同時，在協(xié)議約定期限內(nèi)，國為醫(yī)藥將獲得年度凈銷售額一定比例的銷售提成。
 

　　5月20日，靖因藥業(yè)宣布與CRISPR Therapeutics達(dá)成戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，聚焦于共同推進(jìn)siRNA療法的開發(fā)與商業(yè)化進(jìn)程。公開資料顯示，靖因藥業(yè)在siRNA領(lǐng)域深耕已久，擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的小核酸藥物研發(fā)核心技術(shù)平臺，涵蓋了靶向遞送系統(tǒng)、化學(xué)修飾技術(shù)以及雙鏈siRNA設(shè)計等多個關(guān)鍵環(huán)節(jié)。而CRISPR Therapeutics 專注基因治療領(lǐng)域，具備深厚的研發(fā)實力和豐富的技術(shù)經(jīng)驗。
 

　　根據(jù)雙方簽署的合作協(xié)議，合作的核心項目是下一代長效Factor XI(FXI)靶向小干擾RNA(siRNA)療法SRSD107 ，該藥物主要用于治療血栓及血栓栓塞性疾病。
 

　　除了國內(nèi)藥企，在5月14日，艾伯維也與ADARx Pharmaceuticals宣布達(dá)成一項合作與許可選擇權(quán)協(xié)議，開發(fā)適用于多個疾病領(lǐng)域的siRNA新藥，包括神經(jīng)科學(xué)、免疫學(xué)和腫瘤學(xué)。根據(jù)協(xié)議條款，ADARx將獲得3.35億美元的預(yù)付款，并有資格獲得數(shù)十億美元包含里程碑付款的款項。
 

　　此次戰(zhàn)略合作將充分發(fā)揮ADARx在RNA發(fā)現(xiàn)方面的專業(yè)能力及其專有的siRNA技術(shù)，該技術(shù)有望實現(xiàn)持久且精確的mRNA沉默。艾伯維則將在抗體工程、抗體偶聯(lián)藥物以及組織遞送策略等方面提供專業(yè)支持，以助力ADARx的藥物發(fā)現(xiàn)工作。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。