【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】轉(zhuǎn)眼之間，2025年9月已經(jīng)來臨，展望9月，5款創(chuàng)新藥有望獲得FDA批準(zhǔn)。根據(jù)PDUFA的目標(biāo)日期，預(yù)計2025年9月，美國FDA將對5款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定，涉及適應(yīng)癥包括脊髓性肌萎縮癥(SMA)、肢端肥大癥、杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)等。
 

　　其中，Scholar Rock公司的Apitegromab用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的生物制品許可申請(BLA)于今年3月獲得美國FDA受理，F(xiàn)DA同時授予這一申請優(yōu)先審評資格，預(yù)計在今年9月22日之前完成審評。資料顯示，Apitegromab 是一種單克隆抗體，通過選擇性地結(jié)合骨骼肌中肌抑素(myostatin)的潛伏形式和前體形式，抑制肌抑素的激活。去年該藥物在 Ⅲ 期試驗中取得成功。
 

　　2024年10月7日，Scholar Rock公司宣布了3期SAPPHIRE臨床試驗的積極頂線結(jié)果。該試驗評估了研究性肌肉靶向療法Apitegromab在SMA患者中的療效和安全性。研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，表明Apitegromab與安慰劑相比，對于長期使用標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法(諾西那生或利司撲蘭)的患者，以金標(biāo)準(zhǔn)HFMSE量表評估，運(yùn)動功能上獲得了具統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的改善。
 

　　Crinetics Pharmaceuticals公司的Paltusotine，擬適應(yīng)癥為肢端肥大癥。Crinetics制藥公司于2024年12月9日宣布，F(xiàn)DA接受了其研究候選藥物Paltusotine的新藥申請(NDA)，用于成人肢端肥大癥的治療和長期維持治療。FDA已設(shè)定完成NDA審查的處方藥用戶費(fèi)用目標(biāo)行動日期為2025年9月25日。
 

　　肢端肥大癥是一種嚴(yán)重罕見的疾病，通常由分泌過量生長激素(GH)的良性垂體腺瘤(腫瘤)引起。生長激素過量分泌導(dǎo)致肝臟胰島素樣生長因子-1(IGF-1)過量分泌。長期暴露于IGF-1和生長激素水平升高的環(huán)境中會導(dǎo)致進(jìn)行性和嚴(yán)重的全身性并發(fā)癥，通常會導(dǎo)致骨骼、關(guān)節(jié)、心血管、代謝、腦血管或呼吸系統(tǒng)疾病。肢端肥大癥的癥狀包括頭痛、關(guān)節(jié)痛、疲勞、睡眠呼吸暫停、大量出汗、多汗/油性皮膚、骨骼和軟骨過度生長、手腳異常生長、心臟、肝臟和其他器官增大以及面部特征改變。
 

　　資料顯示，Paltusotine，是一種每日一次口服選擇性靶向生長抑素受體2型(SST2)非肽激動劑。該研究治療藥物可抑制肢端肥大癥患者的生長激素和胰島素樣生長因子-1(IGF-1)水平。IGF-1是內(nèi)分泌學(xué)家用于治療肢端肥大癥患者的主要生物標(biāo)志物。如果該藥物獲得批準(zhǔn)，將是一個每天口服一次的選擇性生長抑素受體2型非肽激動劑，可用于患有肢端肥大癥的成年人。
 

　　賽諾菲(Sanofi)的Tolebrutinib，擬適應(yīng)癥為非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化(nrSPMS)，其提交的NDA在今年3月獲得FDA接受并授予其優(yōu)先審評資格，擬用于治療nrSPMS及減緩成人患者非復(fù)發(fā)相關(guān)殘疾進(jìn)展，F(xiàn)DA預(yù)計在2025年9月28日之前完成審評。
 

　　多發(fā)性硬化癥(MS)是一種慢性、免疫介導(dǎo)的神經(jīng)退行性疾病，隨著時間的推移，可能會導(dǎo)致不可逆殘疾的累積?；加衝rSPMS是指MS患者已經(jīng)停止復(fù)發(fā)，但殘疾繼續(xù)積累，表現(xiàn)為疲勞、認(rèn)知障礙、平衡和步態(tài)障礙、腸道和/或膀胱功能喪失、性功能障礙等癥狀。
 

　　Tolebrutinib是一種研究型、口服的、腦滲透性的布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，專門針對悶燒性神經(jīng)炎癥(MS殘疾進(jìn)展的關(guān)鍵驅(qū)動因素)而設(shè)計，Tolebrutinib獨(dú)特地穿過血腦屏障以達(dá)到治療性腦脊液濃度，使其能夠調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的B淋巴細(xì)胞和疾病相關(guān)的小膠質(zhì)細(xì)胞。這種機(jī)制被認(rèn)為是通過靶向?qū)е律窠?jīng)變性和殘疾累積的炎癥過程來解決進(jìn)行性MS的潛在病理學(xué)。
 

　　Omeros公司的Narsoplimab擬適應(yīng)癥為造血干細(xì)胞移植相關(guān)血栓性微血管病(TA-TMA)。今年5月，Omeros公司宣布，美國FDA已受理其重新為narsoplimab提交的BLA，擬用于治療造血干細(xì)胞移植相關(guān)TA-TMA。FDA預(yù)計將于2025年9月底做出決定。資料顯示，Narsoplimab是一種靶向MASP-2的全人源單克隆抗體，MASP-2作為補(bǔ)體凝集素途徑的效應(yīng)酶，是一個創(chuàng)新的促炎性蛋白靶點(diǎn)。值得注意的是，抑制MASP-2已被證實能保留抗體依賴性經(jīng)典補(bǔ)體激活途徑的完整功能，該途徑是獲得性免疫應(yīng)答的關(guān)鍵組成部分。
 

　　此外，PTC Therapeutics公司的Ataluren擬適應(yīng)癥為杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)，PDUFA的目標(biāo)日期為‌2025年9月‌。資料顯示，Ataluren是一種蛋白質(zhì)修復(fù)療法，專門用于治療由無義突變引起的遺傳性疾病。該療法通過促進(jìn)核糖體在mRNA翻譯過程中通讀提前終止密碼子，使其能夠越過這些無義突變位點(diǎn)，從而生成具有完整功能的全長蛋白質(zhì)。
 

　　FDA 對這五款創(chuàng)新藥的審批決定，不僅是對 Scholar Rock、Crinetics、賽諾菲等藥企研發(fā)實力的重要檢驗，更承載著數(shù)百萬罕見病與慢性病患者對 “更好治療” 的迫切期待。若這些藥物最終順利獲批，將為脊髓性肌萎縮癥、肢端肥大癥、多發(fā)性硬化癥等疾病的治療帶來 “從有到優(yōu)”“從難到易” 的突破。
 

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