【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】基因編輯領(lǐng)域，正迅速?gòu)膶?shí)驗(yàn)室走向產(chǎn)業(yè)化前沿，成為醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)重點(diǎn)布局的方向。國(guó)內(nèi)已有包括銳正基因、堯唐生物、輝大基因、博雅輯因、邦耀生物、瑞風(fēng)生物、本導(dǎo)基因、啟函生物、美杰賽爾、丹瑞中國(guó)、貝斯生物、正序生物、時(shí)夕生物、篆碼生物、艾迪貝克、中因科技、舒桐醫(yī)療、益杰立科、新芽基因等在內(nèi)的50多家企業(yè)布局，且不斷迎來(lái)新進(jìn)展。
 

　　如2025年4月16日，銳正基因宣布，其自主研發(fā)的安全實(shí)現(xiàn)飽和藥效的體內(nèi)PCSK9基因編輯產(chǎn)品ART002，在治療雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)的IIT臨床試驗(yàn)中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)基線(>6mM)受試者的24周隨訪。臨床數(shù)據(jù)顯示：ART002在這些受試者實(shí)現(xiàn)了目標(biāo)蛋白PCSK9敲除的飽和藥效并維持穩(wěn)定，同時(shí)安全有效地降低了LDL-C濃度，平均降幅達(dá)56%，個(gè)體最高達(dá)70%，且維持穩(wěn)定。
 

　　堯唐生物(YolTech Therapeutics)研發(fā)的一款靶向PCSK9基因的體內(nèi)堿基編輯藥物YOLT-101注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)于今年4月獲正式受理。該產(chǎn)品其采用腺嘌呤堿基編輯器YolBE®與新型脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送系統(tǒng)。有別于傳統(tǒng)CRISPR/Cas9技術(shù)依賴的DNA雙鏈斷裂機(jī)制，YolBE®能夠在避免DNA雙鏈斷裂的情況下完成單堿基精確編輯。通過(guò)臨床前研究驗(yàn)證，該技術(shù)在顯著降低染色體異常及脫靶風(fēng)險(xiǎn)的同時(shí)，展現(xiàn)出優(yōu)異的基因組編輯安全性。這種安全性優(yōu)勢(shì)使其在心血管疾病等常見(jiàn)病癥的治療中更具應(yīng)用潛力。
 

　　此外，邦耀生物的BRL-101是一款依托邦耀生物自主研發(fā)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品，適應(yīng)癥為輸血依賴型β-地中海貧血，即將進(jìn)入II期臨床階段。瑞風(fēng)生物的RM-001是其自主研發(fā)的用于治療TDT的自體造血干細(xì)胞基因編輯產(chǎn)品。RM-001利用CRISPR/Cas基因編輯技術(shù)修飾γ-珠蛋白啟動(dòng)子，激活人體內(nèi)天然胎兒血紅蛋白合成，使紅細(xì)胞恢復(fù)正常生理功能并擺脫輸血，達(dá)到單次給藥治β-地貧的目的。目前RM-001正在I期臨床中進(jìn)行研究。博雅輯因的ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干細(xì)胞注射液，是一款自體的、體外基因編輯細(xì)胞療法，用于治療TDT，正處于I期臨床研究階段……
 

　　國(guó)內(nèi)基因編輯產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展，背后是技術(shù)的持續(xù)迭代與突破。業(yè)內(nèi)表示，基因編輯工具技術(shù)經(jīng)歷了ZFNs技術(shù)、TALENs技術(shù)、CRISPR技術(shù)的三代更新迭代發(fā)展，基因編輯的效率、精確度和便利性都有了顯著的提高。
 

　　隨著企業(yè)臨床進(jìn)展的不斷突破和技術(shù)的持續(xù)迭代，國(guó)內(nèi)基因編輯領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)化前景日益清晰。一方面，基因編輯技術(shù)在單基因遺傳病、癌癥、心血管疾病等領(lǐng)域的應(yīng)用不斷深入，有望解決傳統(tǒng)治療手段難以攻克的醫(yī)學(xué)難題，市場(chǎng)需求空間巨大；另一方面，國(guó)內(nèi)企業(yè)已形成從技術(shù)研發(fā)、產(chǎn)品開發(fā)到臨床轉(zhuǎn)化的完整產(chǎn)業(yè)鏈布局，50 余家企業(yè)的 “集群效應(yīng)” 不僅提升了我國(guó)在全球基因編輯領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)力，也為行業(yè)創(chuàng)新提供了充足動(dòng)力。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。