【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2月14日，專(zhuān)注于罕見(jiàn)疾病和公共傳染病療法開(kāi)發(fā)與商業(yè)化的公司Soligenix 宣布，F(xiàn)DA否決了公司SGX301用于皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(CTCL)的新藥申請(qǐng)，理由是FDA認(rèn)為公司遞交的NDA不完整無(wú)法進(jìn)行實(shí)質(zhì)性審查。
 

　　T細(xì)胞淋巴瘤(CTCL)是一種罕見(jiàn)的非霍奇金淋巴瘤，通常因遷移到皮膚的T淋巴細(xì)胞癌變導(dǎo)致，且隨著疾病的進(jìn)展可能轉(zhuǎn)變?yōu)橥蛊鸬陌邏K和腫瘤，晚期患者的中位生存率低。在美國(guó)，CTCL患者超過(guò)2.5萬(wàn)例，每年新增約3000例。目前，尚未有療法能夠治愈CTCL，因此患者存在巨大的尚未被滿(mǎn)足的臨床需求。
 

　　資料顯示，SGX301是一種創(chuàng)新“first-in-class”光動(dòng)力療法。它將合成金絲桃素作為一種外用藥膏涂抹在皮膚病變處。病變處的癌變T細(xì)胞會(huì)吸收藥物。16-24小時(shí)之后，SGX301可以被低能量的熒光激活，激活的金絲桃素能夠抑制癌變T細(xì)胞的增殖并導(dǎo)致它們的凋亡。該產(chǎn)品已經(jīng)獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格。
 

　　此前在2020年，Soligenix公司曾宣布，SGX301在治療皮膚T細(xì)胞淋巴瘤的3期臨床試驗(yàn)中獲得積極頂線結(jié)果，與安慰劑相比可以明顯改善患者的癥狀綜合評(píng)分指數(shù)(CAILS)。公司認(rèn)為SGX301有潛力成為CTCL患者的一種寶貴的、改變命運(yùn)的療法。
 

　　而今，隨著這款新藥申請(qǐng)?jiān)釬DA否決，公司股價(jià)也隨之暴跌40%，目前公司市值只有1372萬(wàn)元。
 

　　實(shí)際上，除了SGX301以外，近兩年來(lái)，F(xiàn)DA已先后否決了多款產(chǎn)品，既有國(guó)產(chǎn)藥品，也有海外藥品。
 

　　例如，2022年9月，Oncopeptides宣布美國(guó)FDA腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì)(ODAC)已經(jīng)完成了關(guān)于首個(gè)多肽偶聯(lián)藥物(PDC)Pepaxto的益處風(fēng)險(xiǎn)概況的討論。“鑒于總體生存期(OS)的潛在危害，未能證明無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)的益處，以及缺乏適當(dāng)?shù)膭┝?，Pepaxto的益處風(fēng)險(xiǎn)狀況是否對(duì)目前指定的患者群體有利？”ODAC小組以壓倒性投票結(jié)果給出答案——“否”。而FDA都會(huì)傾向于采納ODAC的建議，這意味著該藥面臨退市。
 

　　2022年3月，一款漸凍癥治療新藥——Relyvrio因因療效證據(jù)不足，被FDA一個(gè)獨(dú)立委員會(huì)在投票中以6:4對(duì)上市申請(qǐng)予以初步否決。不過(guò)后續(xù)在上萬(wàn)份來(lái)自漸凍癥社區(qū)的郵件要求重新評(píng)估決定后，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了該藥上市。
 

　　同在3月份，信達(dá)生物發(fā)布公告稱(chēng)，F(xiàn)DA未批準(zhǔn)信迪利單抗聯(lián)合培美曲塞和鉑類(lèi)化療用于非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者一線治療的新藥上市申請(qǐng)。回復(fù)函中包括一項(xiàng)額外臨床研究的建議，建議信迪例單抗聯(lián)合化療與一線轉(zhuǎn)移性NSCLC的標(biāo)準(zhǔn)療法進(jìn)行以總生存期為終點(diǎn)、多區(qū)域的非劣效性臨床試驗(yàn)。
 

　　更早的2020年，默沙東和衛(wèi)材的Keytruda+Lenvima組合一線治療肝癌也曾被美國(guó)FDA否決。
 

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　　在眾多新藥遭FDA否決的背后，可見(jiàn)新藥想要獲得FDA批準(zhǔn)并非一帆順風(fēng)，過(guò)程不易，對(duì)于后續(xù)準(zhǔn)備申請(qǐng)新藥上市申請(qǐng)的藥企而言，或能從這些藥物被否的原因中總結(jié)經(jīng)驗(yàn)，助力新藥更順利上市。
 

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