【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】孤兒藥又稱罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，因罕見病群體患者數(shù)量少，相關(guān)治療藥物開發(fā)成本高，藥企長(zhǎng)期以來對(duì)罕見病藥物開發(fā)的熱情并不高，導(dǎo)致罕見病患者存在缺藥、少藥的情況。為鼓勵(lì)藥企開發(fā)孤兒藥，美國(guó)1983年頒布了《孤兒藥法案》，獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物的該適應(yīng)癥批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。
 

　　近年來，隨著國(guó)產(chǎn)藥企實(shí)力的不斷提升，越來越多的國(guó)產(chǎn)藥企也積極申請(qǐng)F(tuán)DA的孤兒藥資格認(rèn)定，并獲得一系列的好消息。
 

　　2023年3月以來，包括和譽(yù)醫(yī)藥、德昇濟(jì)醫(yī)藥、上海醫(yī)藥、燁輝醫(yī)藥等眾多藥企都公告了公司產(chǎn)品獲得FDA的孤兒藥資格認(rèn)定的喜訊。
 

　　其中，德昇濟(jì)醫(yī)藥近日宣布，其自主研發(fā)的KRAS G12C小分子選擇性抑制劑D3S-001被FDA授予孤兒藥資格，用于治療胰腺癌。這款產(chǎn)品是一款高活性、高選擇性、差異化的KRAS G12C抑制劑，具有成藥性高、對(duì)靶點(diǎn)的抑制性強(qiáng)、抑制速度快、抑制完全以及安全性好等潛在優(yōu)勢(shì)。
 

　　燁輝醫(yī)藥4月20日宣布，美國(guó)FDA已授予BN104孤兒藥資格，用于治療急性髓性白血病(AML)。BN104是燁輝醫(yī)藥研發(fā)的一款新型、高效小分子口服Menin抑制劑，擬開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)或難治性MLL基因重排和NPM1基因突變急性白血病患者。BN104是一款新一代高選擇性的Menin抑制劑，已在急性髓系白血病移植瘤的臨床前動(dòng)物模型中表現(xiàn)出高效的抗癌活性，并在研究展示了良好的安全性。
 

　　和譽(yù)醫(yī)藥4月3日公告，公司旗下上海和譽(yù)生物在研新一代FGFR4突變抑制劑ABSK012獲得美國(guó)食藥監(jiān)局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療軟組織肉瘤(STS)。ABSK012是一種口服生物利用度好、高選擇性、新一代抗FGFR4抑制劑，對(duì)野生型及突變型FGFR4具有很強(qiáng)的效力。
 

　　上海醫(yī)藥3月28日公告，公司自主研發(fā)的SPH4336用于脂肪肉瘤適應(yīng)癥獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。SPH4336是一種新型高選擇性口服抑制劑，具有廣譜的抗腫瘤作用。目前該項(xiàng)目正在中國(guó)開展針對(duì)晚期實(shí)體瘤的I期臨床試驗(yàn)，正在美國(guó)開展針對(duì)局部晚期或轉(zhuǎn)移性脂肪肉瘤的II期臨床試驗(yàn)。
 

　　科士華生物3月底消息稱，公司的KSH01 HD-TCR T細(xì)胞藥物已獲得美國(guó)FDA正式授予的孤兒藥資格(ODD)。據(jù)悉，KSH01 HD-TCR T細(xì)胞藥物的適應(yīng)癥包括食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多種晚期實(shí)體瘤，具有較強(qiáng)的抗腫瘤作用。
 

　　對(duì)于上述獲得孤兒藥資格認(rèn)定的藥企而言，可見FDA對(duì)其產(chǎn)品的認(rèn)可，彰顯了企業(yè)的實(shí)力，同時(shí)企業(yè)也能夠加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度，并可享受一定的政策支持。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。