【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，唯銘贊即將在中國退市的消息引起大家的關注。這是一款用于治療罕見病黏多糖貯積癥(MPS)的藥物，由總部位于美國加利福尼亞州的百傲萬里制藥生產(chǎn)，于2019年6月通過優(yōu)先審評通道在我國獲批上市。如今，若該藥若退出中國市場，在尚無替代藥品的情況下，業(yè)內擔憂國內相關患者將面臨無藥可用的局面。
 

　　資料顯示，黏多糖貯積癥是一組溶酶體累積病，是由于溶酶體水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡萄氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在體內積聚而引起一系列臨床癥狀。該類疾病非常罕見，患病率約為十萬分之一，且不同類型的黏多糖貯積癥臨床表現(xiàn)輕重不一，大多數(shù)患者初發(fā)癥狀多為耳部感染、流涕和感冒等。同時，雖然各型黏多糖貯積癥的病程進展與病情嚴重程度差異較大，但患兒在臨床表現(xiàn)方面具有某些共同的特征如多器官受累、身材矮小、特殊面容及骨骼系統(tǒng)異常等，生活質量會受到嚴重的影響。
 

　　根據(jù)《黏多糖貯積癥IVA型診治共識》，用藥進行酶替代療法，可以改變IVA型患者體內“黏多糖沉積”，這也是目前推薦的一種治療方式。
 

　　唯銘贊于2018年在中國大陸申請上市，后進入我國第一批《臨床急需境外新藥名單》，并于2019年6月通過優(yōu)先審評通道獲批上市，給國內療黏多糖貯積癥IVA型患者帶來治療希望。
 

　　根據(jù)定價，唯銘贊在中國的定價為7500元一支(5mg)，需要依據(jù)患者體重決定用藥劑量。據(jù)悉，一個25斤的孩子，一年用藥的費用在200萬元左右，給患者家庭帶來很大的費用負擔。
 

　　為了給患者家庭“減負”，唯銘贊這款高值罕見病藥物曾出現(xiàn)在2021年的國家醫(yī)保談判預選名單中，但以談判失敗告終，目前僅納入了成都、江蘇等部分地方醫(yī)保及惠民保。另外，藥方也有為中國其他的自費患者提供贈藥的優(yōu)惠政策，減輕患者用藥負擔。
 

　　由于患者數(shù)量稀少、用藥可及性也不如預期，2023年2月27日，百傲萬里制藥發(fā)布的2022年財報顯示，全年營收20.96億美元，唯銘贊去年全球營收6.64億美元，同比增長7%，其在中國營收空間占比有限。
 

　　對于該藥上市后又退市的原因，根據(jù)媒體此前的報道，百傲萬里制藥稱，“復雜的市場準入規(guī)則使得藥物的供應不可持續(xù)，特別是在罕見病治療方面。盡管我們在過去幾年中盡了最大努力，仍然沒有促使唯銘贊進入醫(yī)保報銷體系，我們決定不再續(xù)簽該產(chǎn)品的進口藥品注冊證。”
 

　　據(jù)悉，唯銘贊在中國的IDL到期的時限為2024年5月，隨后該藥就將退出中國大陸市場。不過，藥品生產(chǎn)商方面也有對媒體表示，“我們正在探索可行的方式，確保目前正在接受治療的患者的持續(xù)供應。”
 

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