【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】罕見病發(fā)病率低，缺乏有效的治療方法。目前中國(guó)患有一種或多種罕見病患者可能超過1億，但存在大量未被滿足的患病群體，預(yù)計(jì)未來罕見病市場(chǎng)增長(zhǎng)空間較大。數(shù)據(jù)顯示，2020年全球罕見病市場(chǎng)規(guī)模約為4100億元，其中中國(guó)市場(chǎng)約30-50億元。根據(jù)業(yè)內(nèi)預(yù)測(cè)，到2030年，全球罕見病市場(chǎng)有望達(dá)到1.3萬億元，中國(guó)罕見病市場(chǎng)份額則有望達(dá)到600-900億元。
 

　　面向百億市場(chǎng)空間，不止跨國(guó)藥企，本土藥企也在加速布局罕見病賽道，且藥物研發(fā)、臨床、獲批上市等消息不斷傳來。
 

　　12月5日晚間，華東醫(yī)藥發(fā)布公告，全資子公司中美華東申報(bào)的西羅莫司口服溶液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為18周歲以下結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)癲癇，這也是已知活性成份藥物經(jīng)過改良后治療的新適應(yīng)癥。
 

　　資料顯示，結(jié)節(jié)性硬化癥是一種多系統(tǒng)受累的常染色體顯性遺傳病，皮膚、腦、眼睛、口腔、心臟、肺臟、腎臟、肝臟和骨骼等多部位器官發(fā)生良性錯(cuò)構(gòu)瘤。該疾病屬于罕見病，根據(jù)《罕見病診療指南(2019版)》，每6000至10000名新生兒中有1名患有結(jié)節(jié)性硬化癥。
 

　　目前，這類患者在早期治療方面存在巨大的需求，臨床上常以mTOR抑制劑作為TSC的靶向治療方法，其中的代表性藥物即為西羅莫司。研究表明，西羅莫司通過改善神經(jīng)元功能、降低神經(jīng)興奮性、減少神經(jīng)炎癥和增強(qiáng)神經(jīng)保護(hù)來降低癲癇發(fā)作的頻率和嚴(yán)重性。隨著華東醫(yī)藥推進(jìn)該藥物的臨床試驗(yàn)進(jìn)展，未來有望給國(guó)內(nèi)癲癇患者帶來新的治療選擇。
 

　　除了西羅莫司以外，不久前的11月13日，華東醫(yī)藥宣布全資子中美華東從美國(guó)Kiniksa公司引入的注射用利納西普(ARCALYST)上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局正式受理，用于治療成人和12歲及以上兒童的冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征 (CAPS)，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)和穆-韋二氏綜合征(MWS)。
 

　　據(jù)了解，CAPS是一種罕見的是一種遺傳性炎性疾病，臨床癥狀包括虛弱乏力、皮疹、發(fā)熱、頭痛、關(guān)節(jié)疼痛等。由于患病率低，目前國(guó)內(nèi)這類患者存在巨大的尚未被滿足的治療需求。隨著華東醫(yī)藥該藥的引進(jìn)，將有望轉(zhuǎn)變國(guó)內(nèi)CAPS患者的治療模式。
 

　　值得一提的是，2019年，F(xiàn)DA曾授予ARCALYST治療復(fù)發(fā)性心包炎突破性療法認(rèn)定，2021年，ARCALYST獲FDA批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)性心包炎。復(fù)發(fā)性心包炎也是一種罕見病，2023年6月底華東醫(yī)藥已完成復(fù)發(fā)性心包炎適應(yīng)癥的中國(guó)Pre-BLA遞交。
 

　　在海外，ARCALYST于2008年獲得美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)，用于治療CAPS、FCAS和MWS，市場(chǎng)需求龐大。據(jù)Kiniksa公布的2023年三季報(bào)，ARCALYST®2023年1-9月的產(chǎn)品凈收入約為1.62億美元，其中，單第三季度實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品銷售收入6480萬美元，同比大增94.01%。據(jù)該公司預(yù)計(jì)，ARCALYST®今年全年有望實(shí)現(xiàn)銷售收入2.2-2.3億美元，以中值計(jì)算相比2022年增長(zhǎng)幅度將達(dá)到84%。
 

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