【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】為滿足更多兒童用藥市場需求，近年來，我國兒童新藥研發(fā)呈現(xiàn)出快速增長的良好態(tài)勢。數(shù)據(jù)顯示，2019年至今，國家藥監(jiān)局已批準282個兒童用藥，國產(chǎn)品種占比超過70%。
 

　　其中，2021年兒童藥獲批數(shù)量為47個，2022年獲批66個，2023年獲批92個。而2024年1月至8月，我國共批準49個兒童藥上市，兒童藥上市速度進一步加快。
 

　　兒童用藥是全球共性問題，近年來，國家藥監(jiān)局落實優(yōu)先審評審批政策，鼓勵兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新，兒童用藥上市速度加快。如不久前，國家藥監(jiān)局加速批準了一款用于治療神經(jīng)纖維瘤兒童患者的專用藥——硫酸氫司美替尼膠囊。據(jù)悉，該品種采用的是全球同步研發(fā)策略，基于國際多中心臨床試驗證據(jù)，在我國通過優(yōu)先審評審批程序，獲得全球同步上市批準。
 

　　值得注意的是，2024年獲批上市的兒童用藥中包括多個罕見病用藥。如鹽酸替洛利生片擴展兒童適應證，用于治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。據(jù)悉，發(fā)作性睡病是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，5歲即可起病，超過50%的發(fā)作性睡病患者在18歲之前出現(xiàn)首發(fā)癥狀。鹽酸替洛利生片是目前上市能改善發(fā)作性睡病的日間過度睡眠和猝倒的口服非精神類管控藥物。
 

　　為豐富兒童適用藥品的品種、劑型和規(guī)格，滿足兒科臨床用藥需求，近日，我國發(fā)布《第五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，第五批清單有15個品種，涉及25個規(guī)格、8種劑型，覆蓋全身用抗感染藥、呼吸系統(tǒng)用藥、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑等治療領域。
 

　　據(jù)悉，前四批清單30個已上市藥品中，27個為清單發(fā)布后頭次獲批上市，且其中12個為國內(nèi)新通用名藥品。13個為國內(nèi)已上市但無兒童適宜劑型，2個為國內(nèi)已上市但無兒童適宜規(guī)格，更好地匹配了不同年齡段兒童的用藥需求，增加兒童用藥順應性，促進了藥物合理使用，提升臨床用藥可及。
 

　　此外，為規(guī)范藥品說明書中兒童應用信息，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序(試行)》，針對兒科臨床急需藥品，通過企業(yè)加強科學研究，監(jiān)管部門組織嚴謹評價，在說明書中增補兒童應用信息，更好地保障兒童臨床用藥的安全和有效。截至目前，國家藥監(jiān)局發(fā)布了3批15個品種49個品規(guī)的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥，如兒童白血病，兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴重疾病。
 

　　為加快完善研發(fā)技術要求，國家藥監(jiān)局已經(jīng)發(fā)布了21項兒童用藥研發(fā)標準及指導原則，如《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術指導原則》、《兒童用藥口感設計與評價的技術指導原則》等，與發(fā)達國家監(jiān)管水平相當。
 

　　據(jù)悉，在一系列利好政策的支持下，國內(nèi)藥企也積極推動兒童藥創(chuàng)新研發(fā)。如葫蘆娃藥業(yè)作為兒童藥企業(yè)，其新藥研發(fā)也緊盯兒童藥市場，3款新藥正在火速推進。
 

　　葫蘆娃藥業(yè)表示，隨著各項政策的落地，公司在兒童藥領域的布局將進一步深入，尤其是在研發(fā)方面，將集中優(yōu)勢資源加快兒藥項目的研發(fā)進程，更好的為廣大兒童的健康做好服務。目前公司有兩款中藥新藥和1款化藥改良新藥進展較快，均屬于兒童藥。
 

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